ACS Cent Sci：庞贝氏症治疗取得突破
2016-05-04 佚名 生物谷
在最新发表于《ACS Central Science》期刊的研究中，纽约大学和荷兰莱顿大学的科学家们在庞贝氏症（Pompe disease）治疗方面取得了重大突破。 庞贝氏症是一种由基因缺陷导致的遗传疾病，患者会缺乏被称为酸性α-葡萄糖苷酶（acid alpha-glucosidase，GAA）的酶，体内肌肉和神经细胞受损，发生进行性肌无力。 在2010年哈里森福特主演电影《良医妙药（E
在最新发表于《ACS Central Science》期刊的研究中，纽约大学和荷兰莱顿大学的科学家们在庞贝氏症（Pompe disease）治疗方面取得了重大突破。
庞贝氏症是一种由基因缺陷导致的遗传疾病，患者会缺乏被称为酸性α-葡萄糖苷酶（acid alpha-glucosidase，GAA）的酶，体内肌肉和神经细胞受损，发生进行性肌无力。
在2010年哈里森福特主演电影《良医妙药（Extraordinary Measures）》上映之后，这种严重疾病吸引了广大公众的注意力。
在新的研究中，研究人员们合成了荧光化学"探针"，能够用于医学诊断。
这些工具允许科学家测量人类细胞提取物中GAA酶的水平，允许进行酶水平的快速检测。
研究人员说，这些化合物将为更有效的治疗提供信息，最终导向更好的疗法和个性化医学。
类似的诊断方法已经改进了其他遗传病的医疗。
研究团队包括纽约大学化学系结构生物学实验室的Liang Wu博士和Gideon Davies教授。
Davies教授说："这些工具允许科学家们在健康人和患者中测量酶的水平。成像活跃的酶水平将有助于评估疾病严重程度，也有助于为更有效的治疗提供信息。"
Wu博士补充道："这是一个激动人心的突破。我们相信，这项技术将在遗传疾病和癌症治疗中得到广泛的应用。"
原始出处：
Detection of Active Mammalian GH31 α-Glucosidases in Health and Disease Using In-Class， Broad-Spectrum Activity-Based Probes.DOI: 10.1021/acscentsci.6b00057
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这篇资讯带给我们新知识，启发新思维，不论是科研还是临床工作都有很大的帮助。。。
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