2021年上半年盘点：NMPA批准了哪些创新药物？

截至2021年6月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）在2021年已经批准17款创新药物（不包含疫苗和中药）上市。而在2019和2020年，分别只有16和14款。这意味着，今年上半年NMPA官宣获批的新药数量已经创下了近三年来的同期历史新高。同时，还有大量的肿瘤药物的新适应症获批，详细见：2021年上半年盘点：NMPA批准了哪些癌症免疫疗法？

1、布罗索尤单抗注射液

2021年1月15日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，附条件批准Kyowa Kirin公司的布罗索尤单抗注射液上市，用于成人和1岁及以上儿童患者X连锁低磷血症的治疗。布罗索尤单抗是一种重组全人源IgG1单克隆抗体，以成纤维细胞生长因子23（FGF23）抗原为靶点，可结合并抑制FGF23活性从而使血清磷水平增加。此前，该产品曾被列入“第二批临床急需境外新药名单”，它的获批为X连锁低磷血症患者带来新的治疗选择。详细：NMPA批准突破性罕见病药布罗索尤单抗上市，治疗X连锁低磷血症（遗传佝偻病）

2、甲磺酸伏美替尼

20210年3月3日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，附条件批准艾力斯医药1类创新药甲磺酸伏美替尼片上市，用于既往经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞性肺癌成人患者的治疗。伏美替尼是第三代EGFR-TKI，具有高选择性和双活性的差异化特征。对于艾力斯医药而言，这也是其创立以来迎来的首款商业化产品。详细：艾力斯三代EGFR-TKI甲磺酸伏美替尼获NMPA批准上市

3、泰它西普

2021年3月12日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，附条件批准荣昌生物注射用泰它西普上市，与常规治疗联合，适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮成年患者。泰它西普是一种TACI-Fc融合蛋白，靶向与B细胞介导自身免疫性疾病有关的两个重要细胞信号分子：B淋巴细胞刺激因子（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL）。公开资料显示，泰它西普具有全新药物结构和双靶点作用机制，是60多年来首款在中国获批上市的、治疗系统性红斑狼疮的中国国产新药。详细：荣昌生物首个原创新药泰爱®（泰它西普）正式获批， 开启系统性红斑狼疮“双靶”时代

4、优替德隆注射液

2021年3月15日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，批准华昊中天药业1类创新药优替德隆注射液上市，联合卡培他滨，用于既往接受过至少一种化疗方案的复发或转移性乳腺癌患者。优替德隆为埃坡霉素类衍生物，可促进微管蛋白聚合并稳定微管结构，诱导细胞凋亡。公开资料显示，该药的获批，也意味着中国迎来了首个埃博霉素类抗肿瘤药物。

5、普拉替尼胶囊

2021年3月24日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，附条件批准Blueprint Medicines的1类创新药普拉替尼胶囊上市，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗。普拉替尼是一款受体酪氨酸激酶RET抑制剂，基石药业通过合作获得了它在大中华区的独家开发和商业化授权。它可选择性抑制RET激酶活性，可剂量依赖性抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET（野生型和多种突变型）的细胞增殖。普拉替尼的获批，不仅标志着中国迎来了首个获批的RET抑制剂，也标志着基石药业迎来了首个商业化产品。详细：Lancet Oncol：普拉替尼有望用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌（ARROW试验）

6、帕米帕利胶囊

2021年5月7日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，附条件批准百济神州1类创新药帕米帕利胶囊上市，用于既往经过二线及以上化疗的伴有胚系BRCA（gBRCA）突变的复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的治疗。帕米帕利是一种PARP-1和PARP-2的强效、选择性抑制剂。它通过抑制肿瘤细胞DNA单链损伤的修复和同源重组修复缺陷，对肿瘤细胞起到合成致死的作用，尤其对携带BRCA基因突变的DNA修复缺陷型肿瘤细胞敏感度高。详细：国内首款治疗铂敏感及铂耐药复发性卵巢癌的PARP抑制剂帕米帕利获批

7、康替唑胺片

2021年6月2日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，批准盟科药业1类创新药康替唑胺片上市，用于治疗对康替唑胺敏感的金黄色葡萄球菌（甲氧西林敏感和耐药的菌株）、化脓性链球菌或无乳链球菌引起的复杂性皮肤和软组织感染。康替唑胺为全合成的新型噁唑烷酮类抗菌药，体外研究显示其通过抑制细菌蛋白质合成过程中所必需的功能性70S起始复合体的形成而达到抑制细菌生长的作用。该品种的上市，为复杂性皮肤和软组织感染患者提供了新的治疗选择，也意味着盟科药业迎来了自创立以来首款获批的1类抗菌新药。

8、注射用维迪西妥单抗

2021年6月9日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，附条件批准荣昌生物注射用维迪西妥单抗上市，适用于至少接受过2种系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者的治疗。注射用维迪西妥单抗是一种抗体偶联药物，包含人表皮生长因子受体-2（HER2）抗体部分、连接子和细胞毒药物单甲基澳瑞他汀E（MMAE）。它能以肿瘤表面的HER2蛋白为靶点，精准识别癌细胞、穿透细胞膜，进而利用小分子细胞毒药物将其杀死。该药的获批，意味着中国迎来了首款由中国公司自主研发的ADC。

维迪西妥单抗是我国第一个进入临床研究的抗体偶联（ADC）药物。本次临床试验对象为既往接受过 2 线或 2 线以上系统化疗的 HER2 过表达的晚期胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者。最新的临床数据显示，接受治疗的患者客观缓解率（ORR）为 24.4%，中位无进展生存期（PFS）为 4.1 个月，中位总生存期（OS）为 7.9 个月。详细：ASCO 2021：荣昌生物ADC新药维迪西妥单抗再次亮相大会，展示重磅临床数据！

9、多纳非尼

2021年6月9日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，批准泽璟制药多纳非尼上市，用于治疗既往未接受过全身系统性治疗的不可切除肝细胞癌患者。 多纳非尼是一种口服多靶点、多激酶抑制剂类小分子抗肿瘤药物。临床前药理学研究证实，该药既可抑制VEGFR、PDGFR等多种受体酪氨酸激酶的活性，也可直接抑制各种Raf激酶，并抑制下游的Raf/MEK/ERK信号传导通路，抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管的形成，发挥多重抑制、多靶点阻断的抗肿瘤作用。

根据ZGDH3的2/3期临床研究结果显示，与传统肝癌治疗药物索拉非尼相比（对照组），多纳非尼组中位总生存期（OS）更长。在全分析集人群（FAS），多纳非尼组和对照组的中位总生存期分别为12.1个月和10.3个月；在意向治疗人群（ITT），则分别为12.0个月 和10.1个月。详细：J Clin Oncol：多纳非尼(Donafenib)与索拉非尼(Sorafenib)在不可切除或转移性肝癌一线治疗中的对比:一项随机、开放、平行对照的II-III期试验

11、利司扑兰口服溶液用散

2021年6月17日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序批准利司扑兰口服溶液用散上市，用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症。这是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。利司扑兰口服溶液用散是一款口服SMN2基因剪接调节剂，可通过双位点特异性调控SMN2基因（SMN1同源基因）的剪接，促进保留外显子7，提高功能性SMN蛋白水平。该药可穿透血脑屏障，分布于中枢和外周，可提高全身多系统SMN蛋白水平，且保持稳定。

利司扑兰的批准是基于在全球范围内开展的两项多中心关键性研究。研究结果显示：利司扑兰治疗后的1型SMA患者生存率较之自然史显著提高，实现运动里程碑，呼吸和吞咽功能获得改善；对于2型和3型SMA患者，用药后运动功能及生活独立性获得改善。详细：NEJM：Risdiplam，脊髓性肌萎缩的第一个口服药

12、海曲泊帕乙醇胺片

2021年6月17日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序批准海曲泊帕乙醇胺片上市，适用于：既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，使血小板计数升高并减少或防止出血，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者。海曲泊帕乙醇胺片是一种口服非肽类血小板生成素受体(TPO-R)激动剂，可通过激活TPO-R介导的STAT和MAPK信号转导通路，促进血小板生成。这也是恒瑞医药第8个获批上市的创新药。

临床研究结果显示：与安慰剂相比，海曲泊帕乙醇胺片服药8周能显著提高ITP患者的血小板水平、缓解ITP患者的出血风险、降低紧急治疗使用率，且在服药48周后疗效维持良好，具有良好的安全性和耐受性；在治疗SAA患者方面，海曲泊帕乙醇胺片疗效肯定，且具有良好的安全性和耐受性。

13、阿基仑赛注射液

2021年6月23日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序批准阿基仑赛注射液上市，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发纵隔大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤转化的DLBCL。值得一提的是，这也是首个在中国获批的CAR-T疗法。阿基仑赛注射液是复星凯特于2017年从吉利德科学（Gilead Sciences）旗下公司Kite公司引进Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）技术、并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品。

据介绍，此项获批是基于复星凯特在中国开展的一项单臂、开放性、多中心桥接临床试验结果，该研究在难治性侵袭性弥漫大B细胞淋巴瘤中国患者中验证了阿基仑赛注射液的有效性和安全性。桥接临床研究数据表明，阿基仑赛注射液与Yescarta美国注册临床试验，以及其真实世界研究的安全性与有效性数据高度相似。

14、赛沃替尼片

2021年6月23日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序附条件批准赛沃替尼上市，用于治疗接受全身性治疗后疾病进展或无法接受化疗的MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌患者。值得一提的是，这也是首款在中国获批的选择性MET抑制剂。赛沃替尼是一种强效、高选择性的口服MET酪氨酸激酶抑制剂，该药可阻断因突变（例如外显子14跳跃突变或其他点突变）或基因扩增而导致的MET受体酪氨酸激酶信号通路的异常激活。

据介绍，本次获批是基于一项在中国开展的2期单臂临床试验的积极结果。根据日前发表在《柳叶刀-呼吸病学》上的研究数据：至随访截止日，中位随访时间为17.6个月，独立审评委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）在肿瘤可评估集中为49.2%、在全分析集中为42.9%。研究认为，在MET外显子14跳跃突变的肺肉瘤样癌及其他非小细胞肺癌患者中，赛沃替尼具有良好的有效性及安全性。

15、艾米替诺福韦片

2021年6月23日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序批准艾米替诺福韦片上市，用于慢性乙型肝炎成人患者的治疗。根据翰森制药新闻稿，这也是首个中国原研口服抗乙型肝炎病毒（HBV）药物。艾米替诺福韦是一种新型核苷酸类逆转录酶抑制剂，为第二代替诺福韦。据介绍，通过优化结构，艾米替诺福韦拥有更高细胞膜穿透率，更易进入肝细胞，实现肝靶向，同时有效提高药物血浆稳定性，降低全身TFV暴露，长期治疗更安全。

临床研究结果显示：与对照组相比，艾米替诺福韦只需要不到十分之一的剂量即可获得相似的抗病毒疗效，抗病毒疗效与一线药物相当；同时，该药对骨密度及肾脏影响较小，骨肾安全性更好。

16、海博麦布

2021年6月28日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序批准海博麦布上市，作为饮食控制以外的辅助治疗，可单独或与HMG-CoA还原酶抑制剂（他汀类）联合用于治疗原发性（杂合子家族性或非家族性）高胆固醇血症，可降低总胆固醇、低密度脂蛋白胆固醇、载脂蛋白B水平。海博麦布（曾用名：海泽麦布）是一种胆固醇吸收抑制剂，可抑制甾醇载体Niemann-Pick C1-like1（NPC1L1）依赖的胆固醇吸收，从而减少小肠中胆固醇向肝脏转运，降低血胆固醇水平，降低肝脏胆固醇贮量。

根据海正药业2018年9月公布的3期临床试验数据，该药物治疗原发性高胆固醇血症疗效确切，2周起效且效果平稳，长期使用不良反应发生率低且安全性和耐受性良好。

17、艾诺韦林

2021年6月28日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序批准艾诺韦林片上市，用于与核苷类抗逆转录病毒药物联合使用，治疗成人HIV-1感染初治患者。艾诺韦林（ACC007）是艾迪药业开发的一款全新结构的非核苷类逆转录酶抑制剂，可通过非竞争性结合并抑制HIV逆转录酶活性，从而阻止病毒转录和复制。值得一提的是，这也是艾迪药业首个获批上市的1类新药。

3期临床研究试验结果显示：艾诺韦林的抗病毒有效性与对照组相当，可快速降低患者体内病毒载量，对高、低基线病毒载量抑制均有效且疗效持续稳定；在安全性方面，艾诺韦林能显著减少头晕、睡眠障碍等中枢神经系统不良反应，脂代谢指标控制良好、肝毒性和皮疹发生率低。