NEJM：基因疗法再创颠覆性突破，有望治愈血友病！
2017-12-08 佚名 medicalxpress
你了解血友病吗？即使是一些看起来非常简单的事情，比如伸手去拿壁橱里的东西，或者伸手去绑鞋带，都会引发麻烦。来自加拿大的比尔就是一名血友病患者，在此次研究中，比尔加入了血友病基因治疗计划。
你了解血友病吗？即使是一些看起来非常简单的事情，比如伸手去拿壁橱里的东西，或者伸手去绑鞋带，都会引发麻烦。来自加拿大的比尔就是一名血友病患者，在此次研究中，比尔加入了血友病基因治疗计划。
迄今为止，基因疗法已经帮助10名血友病患者减轻了症状，这项研究刺激了人们希望一次性治疗或长期帮助甚至治愈血液疾病的希望。
血友病患者几乎都是男性，这是由于缺乏一种使血液凝结所需的蛋白质基因造成的。小伤口或擦伤可能危及生命，许多人每周都需要治疗一次或多次，以防止严重出血。
该疗法提供缺失的基因，研究人员使用了一种经过修饰的病毒，这样它不会引起疾病，并将DNA指令传送到肝细胞，然后利用这些细胞制造凝血因子。研究报告发表于《新英格兰医学杂志》中，接受此疗法的10名男性参与者目前的凝血因子都在正常范围内。出血时间从基因治疗前一个月减少到每年少于1次。其中9名参与者不再需要凝血因子治疗，另外一名参与者需要较少的凝血因子治疗，而且没有严重的副作用。
然而，研究人员也指出，随着时间的推移，这种益处可能会减弱，但他们在其他测试中持续了八年，到目前为止已经有12年了。希望有一天能够通过一次性治疗解决问题。
原始出处：
Lindsey A. George, Spencer K. Sullivan, Adam Giermasz, et.al. Hemophilia B Gene Therapy with a High-Specific-Activity Factor IX Variant. NEJM
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