JAMA：Cinryze用于遗传性血管性水肿有效时间长达2.6年
2012-09-17 网络 网络
2012年7月27日，ViroPharma公司宣布常规预防性应用Cinryze（人C1酯酶抑制剂）对于大部分接受治疗的遗传性血管性水肿（HAE）的患者有效且长期使用安全。HAE是一种案件的，让人严重衰弱的，威胁生命的遗传性疾病，因为缺乏一种叫做C1抑制剂的血浆蛋白。文章题为HAE患者预防性应用纳米化过滤的C1抑制剂的有效性安全性。Bruce L. Zuraw医生和Ira N. Kalfus医生通过
2012年7月27日，ViroPharma公司宣布常规预防性应用Cinryze（人C1酯酶抑制剂）对于大部分接受治疗的遗传性血管性水肿（HAE）的患者有效且长期使用安全。HAE是一种案件的，让人严重衰弱的，威胁生命的遗传性疾病，因为缺乏一种叫做C1抑制剂的血浆蛋白。文章题为HAE患者预防性应用纳米化过滤的C1抑制剂的有效性安全性。Bruce L. Zuraw医生和Ira N. Kalfus医生通过对大量HAE患者的研究，阐述了Cinryze作为持续性预防治疗药物的有效性和安全性。结果已经发表在7月14日《美国医学杂志》网络版。
据报道，志愿者每3-7天服用Cinryze1000单位（依据调查者安排）。试验中，预防性应用Cinryze的志愿者症状的发生率减少93.7%（中位频率为0.19次/月），而用药前的发病频率为3次/月。预防性应用Cinryze组，大约87.7%发病频率不超过1次/月，34.9%在研究期间一次也没发生过。大约7.5%的志愿者尽管使用每周2次的Cinryze，发作频率仍然较高。另外，尽管18人（12.3%）使用Cinryze发作频率依然大于1次/月，只有4人（2.7%）按照Cinryze一周两次的用量推荐，而每月发作频率1次也没减少。
总的来说，试验期间志愿者每周平均接受1.4次注射。Cinryze的疗效与用药的间隔时间直接相关。每2-4天注射1000单位，治疗132天出现1次发作；而每6-7天注射1次，治疗46天出现1次发作。所有的临床特征，包括原发作频率都无法预测Cinryze预防性用药的疗效。
试验开始前，42名患者（占28.8%）常规预防性应用雄激素以预防HAE发作。研究期间23名患者（占54.8%）终止使用雄激素；6名（14.3%）改常规使用为按需服用；5名（11.9%）减少雄激素用量；8名（19%）保持原有剂量应用。那些改雄激素为Cinryze原发性应用的患者中，每月的中位发作次数从用药时的3次减少至0次。
没有志愿者在试验中因药物不良反应终止药物应用。86%需要治疗的急性药物反应只是轻到中毒的。共有101起严重不良反应事件的报道，其中99起与Cinryze无关，2起（骨骼肌胸痛和严重抑郁）相关性不确定。
“研究结果进一步支持了Cinryze的有效性和安全性，Cinryze2.6年安全有效的临床治疗成果可以向反复发作的HAE患者进行推广。” Bruce L. Zuraw医生（医学教授，圣地亚哥加利福尼亚大学过敏与免疫奖学金计划的项目主任）评论道，“这一结果提示对于那些需要或要求预防性治疗的HAE患者，医生应当考虑预防性应用Cinryze。”
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