Blood：一种新的儿童急性淋巴细胞白血病风险分层方法
2020-02-16 QQY MedSci原创
风险分层对选择儿童急性淋巴细胞白血病的最佳治疗至关重要。但目前的风险分层算法对变量进行二分法处理，并独立应用风险因素，这可能会错误地假设生物多样性子集之间存在相同的关联，从而降低统计能力。因此，Enshaei等人开发并验证了一种综合多种危险因素并使用连续数据的预后指数(PIUKALL)。研究人员将近期的4个试验（UKALL2003、COALL-03、DCOG-ALL10和NOPHO-ALL2008
风险分层对选择儿童急性淋巴细胞白血病的最佳治疗至关重要。但目前的风险分层算法对变量进行二分法处理，并独立应用风险因素，这可能会错误地假设生物多样性子集之间存在相同的关联，从而降低统计能力。因此，Enshaei等人开发并验证了一种综合多种危险因素并使用连续数据的预后指数(PIUKALL)。
研究人员将近期的4个试验（UKALL2003、COALL-03、DCOG-ALL10和NOPHO-ALL2008）的数据分至两个队列：开发队列（2405例）和验证队列（2313例）。
通过开发队列，多变量Cox回归模型定义了一个最小模型，包括诊断时的白细胞计数、治疗前的细胞遗传学和诱导末期的最小残留病灶。通过该模型，研究人员定义了PIUKALL——一个可划分个性化风险评分的连续变量。PIUKALL与复发风险相关，并在独立队列中得到验证。
与传统算法相比，使用PIUKALL对患者进行风险分层可改善所有终点的C指数。研究人员使用PIUKALL来定义四个临床相关的风险组，这些风险组的5年复发率有所差异，并且两个组之间相似，开发队列：低风险 3%（95% CI 2-4）、标准风险 8%（6-10）、中等风险 17%（14-21）和高风险 48%（36-60）；验证队列：低风险 4%（3-6）、标准风险 9%（6-12）、中等风险 17%（14-21）和高风险 35%（24-48）。
对曲线下面积的分析证实，PIUKALL组在预测预后方面明显优于每个试验所使用的算法。
本研究开发的PIUKALL为预测预后提供了一种准确的方法，为未来研究中定义风险组提供了一种更灵活的方法。
原始出处：
Amir Enshaei， et al.A validated novel continuous prognostic index to deliver stratified medicine in pediatric acute lymphoblastic leukemia.Blood. February 13， 2020
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