C3肾小球病的治疗或迎重大突破！Iptacopan显示出希望
2020-10-27 Allan MedSci原创
在一项II期研究中，诺华的肾脏疾病候选药物iptacopan的显示出治疗C3肾小球病的希望。
C3肾小球病（C3G）是新提出的肾脏疾病分类, 是指一些罕见的肾炎, 包括致密物沉积病、C3肾小球肾炎和CFHR5肾病等。C3肾小球病具有相同的病因, 即补体旁路途径的异常调节, 有时伴基因缺陷或自身抗体异常。
在一项II期研究中，诺华的肾脏疾病候选药物iptacopan的显示出治疗C3肾小球病的希望。结果显示，与12例患者的基线值相比，该药物在12周后可显著降低49％的蛋白尿（蛋白尿提示肾脏中存在炎症）。这些数据还强调了iptacopan能够强烈和特异性地抑制替代补体途径，从而针对该疾病的根本原因，并可能为C3G患者提供急需的治疗选择。
欧洲药品管理局（EMA）已授予iptacopan治疗C3G的PRIME称号，EMA还授予了iptacopan治疗IgA肾病（IgAN）的孤儿药称号。除了C3G以外，iptacopan还用于许多其他肾脏疾病，如非典型溶血性尿毒症综合征和膜性肾病。
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