【1】套细胞细胞淋巴瘤亚型分析与预后
套细胞细胞淋巴瘤(Mcl)是一种侵袭性B细胞恶性肿瘤，但有些患者进展缓慢，这与传统MCL(cMCL)和白血病非结MCL(nNMCL)的不同生物学特性有关。近日研究人员开发了一种利用血液样本区分cMCL以及nnMCL的方法。
研究人员在在NanoString平台上对19个纯化的白血病样本进行了16基因分析(1-mcl 16)训练，考察70名MCL患者的疾病表型，其中37%属于nnMCL，56%属于cMCL，不同表型患者在节点表现、乳酸脱氢酶、免疫球蛋白重链基因突变状况、治疗选择、基因组复杂性和CDKN2A/ATM缺失等方面存在差异。nnMCL3年生存率高于cMCL患者，而生存期与和TP 53/CDKN2A突变相关。
【2】帕纳替尼用于慢性髓系白血病和费城染色体阳性白血病
帕纳替尼（Ponatinib）对原发性和突变型BCR-ABL1，包括BCR-ABL1 T315I，都具有很强的活性。近日研究人员开展II期PACE试验，对帕纳替尼（起始剂量45mg/日）用于对达沙替尼或尼洛替尼耐药或不敏感的，或携带BCR-ABL1 T315I突变的慢性髓系白血病（CML）或费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病患者的效果和安全性进行评估。
共招募了449位符合要求的患者。分析集中在处于慢性期的CML（CP-CML）患者（270人），中位随访时间56.8个月，其中267人可参与评估，有60%、40%和24%的患者分别获得主要细胞遗传学缓解（MCyR）、主要分子学缓解（MMR）和MR4.5。在应答的患者中，维持MCyR 5年的概率为82%。减小剂量可降低发生动脉闭塞的风险；≥90%的获得MCyR或MMR的CP-CML患者在选择性的减少剂量后维持缓解长达40个月。估计5年总体存活率为73%。
【3】减少蒽环霉素同时增加全反式维甲酸剂量不影响急性早幼粒细胞白血病患儿预后
小儿急性早幼粒细胞白血病（APL）是一种罕见的儿童肿瘤，可通过全反式维甲酸（ATRA）和蒽环霉素治愈。但是，迄今为止，大多已发表的临床试验都是使用了高累积剂量的蒽环霉素。近日研究人员开展一国际性临床试验（ICC-APL-01），评估减少蒽环霉素、增加ATRA剂量治疗儿童APL的效果。
本研究共招募了258位通过分子学或细胞遗传学新确诊的APL患儿/青少年。根据基础WBC计数将患者分层至标准风险组（SR）和高风险组（HR）；两组均接受ATRA诱导治疗（25mg/m2/日、持续30天）和3次剂量的蒽环霉素（12mg/m2/剂）。SR组和HR组分别进行两次和三次巩固治疗，所有患者接受低剂量化疗和ATRA循环维持治疗2年。
SR和HR组患者的道诺霉素等剂量的蒽环霉素的累积剂量分别是355mg/m2和405mg/m2，均低于既往研究剂量。97%的患者获得血液学缓解；8名儿童在确诊后2周内死于颅内出血。整个队列的5年总体存活率和无事件存活率分别是94.6%和79.9%；SR组分别是98.4%和89.4%，HR组分别是84.3%和74.2%。
【4】USP22缺陷与急性髓系白血病
青少年粒单核细胞白血病（JMML）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）常见Ras突变。JMML和CMML患者中分别有10%和50%会转变成急性髓系白血病（AML）。近日研究人员发现泛素特异性肽酶22（USP22）--与癌症进程相关的SAGA染色体重组复合物的组成成分--缺乏，会促进表达致瘤KrasG12D/+的小鼠发生AML转变。KrasG12D/+小鼠USP22缺陷，与对照小鼠相比，存活期缩短。这是由于髓系细胞分化受阻导致AML的发生。
向小鼠移植USP22缺陷的KrasG12D/+细胞后会自发形成侵袭性疾病，导致小鼠快速死亡。USP22缺陷型KrasG12D/+祖细胞的转录本类似白血病干细胞，与AML预后不良相关的基因高度一致。研究人员还发现USP22可通过正性调节其蛋白稳定性、促进PU.1靶基因的表达来发挥PU.1脱泛素化酶的作用。在USP22缺陷型KrasG12D/+祖细胞中过表达PU.1可恢复其分化能力。
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学习了谢谢
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