IBD：沙利度胺对极早发型炎症性肠病患者的疗效和耐受性分析

极早发性炎症性肠病（VEOIBD）是指在6岁之前确诊的炎症性肠病，主要包括克罗恩病（CD）、溃疡性结肠炎（UC）和未分类的IBD（IBD-U）。VEOIBD包括一个独特的小儿IBD亚型，其特征在于更强的遗传易感性、更高的IBD-U发生率、结肠为主的受累、更广泛的炎症、更严重的病程和对治疗的独特应答。大约15%的VEOIBD患者是类固醇难治性的，30%是类固醇依赖性的。

此外，多达 50%的VEOIBD患者需要在诊断后2年内使用抗肿瘤坏死因子α（抗TNF）生物制剂进行强化治疗。同时，与年龄较大的儿童相比，VEOIBD 患者的缓解率较低，英夫利昔单抗停药率较高，因此，需要针对 VEOIBD 儿童的治疗替代方案。两项随机对照试验和几项回顾性研究表明，沙利度胺是一种具有免疫调节、抗血管生成和TNF抑制特性的口服药物，对于常规疗法难以治愈的成人和儿童 IBD 是一种有效且安全的治疗方法。本研究的主要目的是通过与年龄较大的儿童相比，通过治疗持久性和停药原因来评估沙利度胺在VEOIBD中的疗效和耐受性。

本项研究是一项回顾性队列研究，研究人员采用倾向得分匹配按照 1:1 的比例进行了对照组的筛选。主要观察结果是治疗的持久性；停药的原因；1、2 和 3 年时的临床缓解率和粘膜愈合率；同时在接受沙利度胺治疗的 VEOIBD 儿童中评估了不良事件和不良事件 (AE)。

本项研究中总共有关于VEOIBD和小儿IBD（pIBD） 患者使用沙利度胺的39个疗程的临床数据。1年、2年和3年的治疗持续性分别为 68.2%（95%[CI]，50.8%-80.6%）、57.0%（95%[CI]，39.6%-71.1%）和 50.9%（95%[CI]，33.7%-65.8%。结果显示更高比例的VEOIBD 患者因缺乏疗效而停止治疗（48.2% vs 17.2%；P= .03)，而AE是pIBD患者停药的主要原因。VEOIBD和pIBD患者的临床缓解率和粘膜愈合率没有显着差异。与pIBD患者相比，经历AE的VEOIBD患者数量明显减少（14 [35.9%] vs 30 [76.9%]；P= .0005）。

本项研究证实沙利度胺是VEOIBD患儿的一种有效且耐受的治疗方法，但是同时由于缺乏疗效而停药的情况非常常见。

原始出处：

Matteo Bramuzzo, MD, Fabiola Giudici, PhD, Serena Arrigo, MD, Paolo Lionetti, MD, Giovanna Zuin, MD, Claudio Romano, MD, Francesco Graziano, MD, Simona Faraci, MD, Patrizia Alvisi, MD, Sara Signa, MD, Luca Scarallo, MD, Stefano Martelossi, MD, Grazia Di Leo, MD, Efficacy and Tolerance of Thalidomide in Patients With Very Early Onset Inflammatory Bowel Disease, Inflammatory Bowel Diseases, 2023;, izad018, https://doi.org/10.1093/ibd/izad018。