Lancet：羟基尿素可有效维持镰状细胞贫血儿童的TCD血流速度
2015-12-06 Mechront 译 MedSci原创
对镰状细胞贫血和经颅多普勒（TCD）血流速度高的儿童，规律输血可有效预防原发性卒中的发生，但是输血必需持续下去。研究者进行了一项研究，探究羟基尿素（羟基脲）与标准输血比较，对该类患者的有效性。TWiTCH是一个多中心、随机、开放的非劣性3期试验，在美国和加拿大的26家儿童医院和健康中心进行。该研究纳入了4-16岁镰状细胞贫血儿童，且TCD血流速度≥200 cm/s，不过没有严重的血管病变。按1：1
对镰状细胞贫血和经颅多普勒（TCD）血流速度高的儿童，规律输血可有效预防原发性卒中的发生，但是输血必需持续下去。研究者进行了一项研究，探究羟基尿素（羟基脲）与标准输血比较，对该类患者的有效性。
TWiTCH是一个多中心、随机、开放的非劣性3期试验，在美国和加拿大的26家儿童医院和健康中心进行。该研究纳入了4-16岁镰状细胞贫血儿童，且TCD血流速度≥200cm/s，不过没有严重的血管病变。按1：1将符合纳入条件的患者分为持续标准输血治疗组（标准组）和羟基尿素组（替代组）。
标准组的患者每个月接受标准的输血治疗，维持镰状血红蛋白≤30%；替代组接受每天口服20 mg/kg羟基尿素，逐步增量到患者最大耐受剂量。自纳入研究开始，进行为期24个月的治疗。初始结局终点是24个月时通过一般线性混合模型计算的TCD血流速度，差距在15cm/s内视为非劣性。
2011年9月20日-2013年4月17日间共纳入了159名患者参与TWiTCH研究，筛查后121名患者随机分到标准组（61名）和替代组（60名）。第一次中期分析显示出了非劣性，赞助商停止该项研究。标准组和替代组最终基于模型的TCD血流速度分别是143 cm/s (95% CI 140–146)和138 cm/s (135–142)，相差4·54 (0·10–8·98)，符合非劣性 (p=8·82 × 10−16)和post-hoc分析优越性(p=0·023)。研究中共发生了29例神经系统事件，没有卒中发生，不过两组均有3例短暂性脑缺血的发生。两组人群行MRI和MRA检查没有发现新发梗死灶，但是在标准组有1例血管病变恶化。替代组有9（15%）名患者报道了23例严重不良事件，标准组有6（10%）名患者报道了10例严重不良事件。两组最常见的严重不良事件是血管闭塞性疼痛，替代组有5（8%）名患者报道了11例；标准组有1（2%）名患者报道了3例。
研究结果表明，镰状细胞贫血和TCD血流速度异常的高危儿童，接受1年以上输血治疗，MRA没有发现严重血管病变，可以使用羟基尿素替代长期输血治疗，以维持TCD血流速度，预防原发卒中的发生。
原始出处：
Russell E Ware, Barry R Davis,et al.Hydroxycarbamide versus chronic transfusion for maintenance of transcranial doppler flow velocities in children with sickle cell anaemia—TCD With Transfusions Changing to Hydroxyurea (TWiTCH): a multicentre, open-label, phase 3, non-inferiority trial.The Lancet.Published online: December 6, 2015
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