The Lancet：Romiplostim治疗慢性血小板减少症，患儿并无确切安全性证据
2016-04-19 崔倩 译 MedSci原创
背景促血小板生成剂Romiplostim是一种有效治疗和缓解持续性或慢性免疫性血小板减少症患儿的药物。该研究旨在评估Romiplostim用于治疗免疫性血小板减少症患儿且治疗时间超过6个月的安全性和有效性。 方法该研究为3期双盲研究，参与者年龄范围为1-17岁，患儿患有免疫性血小板减少症,血小板计数少于30×109 / L(筛选期间两次检测的平均值)且没有一次血小板计数超过35×109 / L。研
背景：促血小板生成剂Romiplostim是一种有效治疗和缓解持续性或慢性免疫性血小板减少症患儿的药物。该研究旨在评估Romiplostim用于治疗免疫性血小板减少症患儿且治疗时间超过6个月的安全性和有效性。
方法：
该研究为3期双盲研究，参与者年龄范围为1-17岁，患儿患有免疫性血小板减少症,血小板计数少于30×109 / L(筛选期间两次检测的平均值)且没有一次血小板计数超过35×109 / L。研究人员来自美国、加拿大和澳大利亚的27家医院。参与者被随机分配(2:1)为两组，实验组患者每周接受Romiplostim，并按年龄进行分层(1-6岁,6- 12岁,12-18岁),调整剂量由1μg/kg/周-10μg/kg/周，血小板计数期望值为50-200×109 /L。对照组患者接受安慰剂治疗。实验为期24周。患者和研究者对治疗分配也并不清楚。最后研究人员对参与者进行药物安全性分析，并检测其血小板计数，并统计在实验最后8周（18-25周）内达到每周血小板应答（血小板计数超过50 × 109/L且在4周前未使用急救药物）周数超过6周或更多的患者数目最为主要结果。
结果
2012年1月24日-2014年9月3日之间，62名患者被随机分配， 其中实验组有42名患者，对照组有20名患者。实验组中有22名患者（52%）实现了主要结果，对照组有2人（10%）(p=0.002, 优势比为 9.1，95% CI：1.9-43.2)。就年龄层次分析而言，1-6岁年龄段患者中实现主要结果的有38% (3/8)，6-12岁年龄段患者中实现主要结果的有56%(10/18)，12-18岁年龄段患者中实现主要结果的有56% (9/16)，对照组中有1人(5%)出现了严重不良事件，实验组中有10 人(24%)出现了严重不良事件。严重不良事件包括头痛和血小板增多，没有患者因出现严重不良事件退出。
结论
2012年1月24日-2014年9月3日之间，62名患者被随机分配， 其中实验组有42名患者，对照组有20名患者。实验组中有22名患者（52%）实现了主要结果，对照组有2人（10%）(p=0.002, 优势比为 9.1，95% CI：1.9-43.2)。就年龄层次分析而言，1-6岁年龄段患者中实现主要结果的有38% (3/8)，6-12岁年龄段患者中实现主要结果的有56%(10/18)，12-18岁年龄段患者中实现主要结果的有56% (9/16)，对照组中有1人(5%)出现了严重不良事件，实验组中有10 人(24%)出现了严重不良事件。严重不良事件包括头痛和血小板增多，没有患者因出现严重不良事件退出。
结论
对慢性免疫性血小板减少症患儿而言，使用Romiplostim促使血小板数目增加并没有其具有安全性的数据信息，研究人员表示仍需进行更进一步的眼界以探究Romiplostim的安全性和有效性。
原始出处：
Romiplostim in children with immune thrombocytopenia: a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled study,Prof Michael D Tarantino, et al,theLancet,18,Apr,2016
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