PLoS One：单链腺病毒能够有效的将基因转导到小鼠眼中的前段！
2017-08-04 cuiguizhong MedSci原创
美国哈佛大学干细胞研究所的Vandenberghe LH教授近日在在PLoS One杂志上发表了一项有趣的工作，他们研究了腺相关病毒（AAV）靶向眼前节的能力，最终发现，Anc80L65能够克服scAAV基因组障碍，具有靶向小梁网状组织TM和角膜的能力。
美国哈佛大学干细胞研究所的Vandenberghe LH教授近日在在PLoS One杂志上发表了一项有趣的工作，他们研究了腺相关病毒（AAV）靶向眼前节的能力，最终发现，Anc80L65能够克服scAAV基因组障碍，具有靶向小梁网状组织TM和角膜的能力。
腺相关病毒（AAV）被广泛用作视网膜基因治疗的基因递送载体，但其靶向眼前节的能力很少被研究，然而这蕴含着巨大的治疗机遇。先前的研究认为，自我递送的（sc）AAV对于从角膜到小梁网状组织（TM）的转导至关重要，但其限制性因素是其递送基因的大小，这可能是由于第二链合成中受阻造成的，而第二链的合成被认为是发挥功能所必须的。
在他们的工作中，他们研究了几种衣壳中为单链（ss）基因组的AAV病毒，以克服屏障，提高靶向角膜内皮和小梁网状组织的能力。 他们在体外对AAV2，8和最近合成的称为Anc80L65的AAV进行了研究，同时通过小鼠体内注射的方式，在体内也对这项病毒进行了研究。
他们的结果表明，在人类小梁网状组织（HTM）永生化细胞系等细胞系中，scAAV2在体外表现出优异的感染性； Anc80L65在单次腔内注射后，可以有效得转导至小鼠眼前节的所有组分，包括小梁网状组织、角膜基质和内皮细胞。这些结果表明，Anc80L65能够克服scAAV基因组障碍，具有靶向小梁网状组织TM和角膜的能力。这项研究扩大AAV在眼前段基因转导的潜在实验和治疗应用。
原文出处：
Wang， L.,Xiao R, Andres-Mateos E et al. Single stranded adeno-associated virus achieves efficient gene transfer to anterior segment in the mouse eye. PLoS One， 2017. 12(8)： p. e0182473.
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#Plos one#
41
学习了受益匪浅。
74
henhao
80