Nusinersen使儿童脊髓性肌肉萎缩症患者恢复运动功能
2018-01-30 MedSci MedSci原创
患有严重的脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿在运动功能方面极有可能出现萎缩，根据一项新的研究证实，使用SMN2反义RNA药物Nusinersen（商品名SPINRAZA）治疗后，有 47%的患者能够获得生存的可能性。经美国FDA批准的Nusinersen在上市后表现良好，能够用于患有渐进性神经肌肉疾病的所用患者。
患有严重的脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿在运动功能方面极有可能出现萎缩，根据一项新的研究证实，使用SMN2反义RNA药物Nusinersen（商品名SPINRAZA）治疗后，有 47%的患者能够获得生存的可能性。经美国FDA批准的Nusinersen在上市后表现良好，能够用于患有渐进性神经肌肉疾病的所用患者。
在nusinersen之前，并没有针对SMA的靶向药物获准上市。Nusinersen是一种反义RNA药物，即能够靶向SMN2的反义寡核苷酸片段，将该核苷酸片段直接注射到患者的脊髓液中，进而被吸收到脊髓的神经细胞中以增加神经运动发育所需的蛋白质的产生。该项多中心双盲临床试验研究分析了来自13个国家、31个医疗中心的121例SMA患儿，患者被随机分配到Nusinersen治疗组和安慰剂对照组中。 在13个月的研究期间，41%经nusinersen治疗的婴儿在运动功能上显示出了显著改善，并且一些婴儿开始获得运动技能，例如踢腿、头部控制、翻身、坐立和站立，而对照组未取得任何进展。同时经nusinersen治疗后，患者的死亡风险降低了63%。
原始出处：
https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/68933/nusinersen-sma-regain-motor-function/
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