梅栏访：对话阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清：“小”世界里的大愿景

胡轶清女士现任阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人。她全面负责阿斯利康在中国市场罕见病治疗领域的业务发展，并带领团队积极推动多方合作，加速中国罕见病患者的创新药物可及和规范化诊疗，帮助改善患者生命质量，收获生命希望。作为中国管理团队成员，她直接向阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊先生汇报。胡轶清女士拥有耶鲁大学流行病学博士学位以及复旦大学生命科学学士学位。深耕医疗行业十五年，胡轶清女士同时拥有丰富的海内外、多元跨界的从业经历，在制药、器械、医疗咨询和私募投资等多个领域拥有丰富的专业知识和全面的综合管理经验，是一位出色的领导者。

2021年，阿斯利康收购瑞颂制药进入罕见病领域，同年9月，在中国成立罕见病事业部。响应国家对创新药先行先试的号召，阿斯利康与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局签署“罕见病创新药品先行先试战略合作协议”，共同推进罕见病创新药早期用药及创新药引进等项目。今年3月，阿斯利康与青岛高新技术产业开发区签署投资合作协议，再度扩大在华生产投资，携手青岛市深化区域总部及罕见病高地建设合作。

梅斯医学有幸邀请到阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清接受《梅栏访》栏目专访，向梅斯医学平台上的290多万注册医生表达“惠及中国罕见病患者”的初心和宏伟愿景，并分享其作为阿斯利康中国罕见病业务掌舵人的思考和洞察，同时让业界看到阿斯利康在不断开拓科学边界的过程中所展示的担当和决心。

在罕见病领域阿斯利康近期收获了一系列鼓舞人心的消息。今年5月科赛优®（硫酸氢司美替尼胶囊）在中国正式获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。近日，舒立瑞®（依库珠单抗注射液）获批了用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者，这也是该药在中国上市不到一年获批的第三个适应症。

这些新适应症的“加速度”注册，一方面得益于国家政策 —— 在“健康中国2030”的指导下，我国在罕见病领域出台了例如优先审评，豁免临床实验等利好政策。国家政策法律等顶层设计的逐步完善使得阿斯利康能够快速把很多国外已经上市的罕见病创新药物引入中国，更早惠及中国患者。“另一方面，阿斯利康卓越的研发团队、注册事务团队对政策的学习理解，以及总部给予本土团队的重视和支持，这些拥有超强战斗力和凝聚力的精兵强将是多项新适应症能够快速获批的原因。”胡轶清在采访中强调。

全球布局，加码中国

胡轶清谈到，阿斯利康正在发展特药领域（Specialty Care），而罕见病恰恰属于“特药中的特药”。继2021年以390亿美元完成对罕见病公司瑞颂制药（Alexion）收购后，阿斯利康近期再落“关键一子”，以6800万美元的价格收购临床阶段基因公司 LogicBio Therapeutics。该公司在基因递送和基因编辑平台开发方面占有领先地位，致力于攻克儿童以及成人的各种罕见病和严重疾病。此次收购将助力阿斯利康在基因组学层面上加大罕见病领域的布局。

“阿斯利康全球罕见病在11个分子产品线的基础上，推进针对各种适应症的20多个临床开发计划，在血液、肾脏、中枢神经系统、代谢、眼科等多个治疗领域进行多样化前瞻性的布局。” 胡轶清向笔者介绍。“除了把海外已上市的创新产品以更快的速度引入中国以外，未来将加速所有在全球研发的产品在中国进行同步研发，与此同时将积极发展本土合作。未来五年，阿斯利康中国有望将在罕见病领域引入10多款新产品及新适应症，惠及更多的罕见病患者。”

在谈到“本土化”时，胡轶清首先表示，阿斯利康入华30载，一直秉承着“与中国健康行业共生共跃”的理念，致力于成为本土化的跨国企业。

研发本土化 —— “阿斯利康全球研发中心于2021年在中国落成，目前中国研发管线有180多个项目，关键项目与全球几乎保持100%同步。我们与中金资本携手打造的阿斯利康全球医疗产业基金可以帮助我们通过与中国本土企业的合作，加速在创新药领域的布局。”

创新生态本土化 —— 阿斯利康作为健康创新生态圈的创建者和引领者，于2022年6月与青岛市政府正式签署合作备忘录，并于今年挂牌成立了“青岛-阿斯利康罕见病国际创新研究中心”。“阿斯利康将通过与山东大学齐鲁医院（青岛）的密切合作，联动医、产、学、研，支持搭建罕见病国际交流平台、建设罕见病数据平台、设立项目基金、建立研究院及产业联盟。” 对于打造罕见病创新示范区，胡轶清有着很多的计划及设想：“借由青岛创新研究中心的平台，希望未来能有更多的罕见病创新企业在青岛落地。此外，一年一度的罕见病高峰论坛也将在青岛召开，届时业界会看到优秀的临床转化项目在高峰论坛上进行路演。我们期待通过罕见病政策的支持推动以及罕见病先行先试探索，助力构建区域罕见病诊疗创新生态圈，进一步打造“政、产、学、研、医”一体多维的罕见病国际示范高地。”

规范化诊疗本土化 —— 在青岛市卫健委指导下，阿斯利康将支持推动青岛罕见病单病种医学中心的建设。该项目旨在通过针对高危患者单病种筛查、单病种登记注册、强化诊疗体系及院间转诊等措施，助力我国罕见病区域诊疗中心的建设以及罕见病诊疗协作网的搭建，推动罕见病诊疗发展。

胡轶清在采访中多次提及，罕见病发病率低、患者规模小，为这样的“小”世界提供全球创新的治疗方案，改善治疗结果，帮助患者重回社会、重拾信心，是阿斯利康全体高层的愿景。

“然而想要达成这样的初心，我们在患者旅程方面有着很多工作亟待落实。‘小’世界的另一边不仅有‘大愿景’，也有‘大工作’等着我们去完成。”胡轶清笑谈到。全球有7000多种罕见病，但每一个单病种发病数量少，复杂性高，“如何建立起一个高效汇集患者的系统，提高医生对罕见病的认知度，缩短确诊时间，是重中之重。我们希望通过支持区域诊疗中心的建设，辐射更多的医生，让高危患者能有效转诊到区域诊疗中心，同时也在不断探索医保、商保、社会捐助、PAP患者援助项目以及其他创新方案，支持多层次保障体系的完善，以减轻罕见病患者群体的经济负担和心理负担，提高患者用药的可及性和可负担性。”

罕见病诊疗始终存在着诸多挑战，它不仅是一项医学课题，也是一项重要的社会事务。阿斯利康期望链接怀有同样愿景的各方，携手“政、产、学、研、医”等各界力量共同应对。胡轶清表示，除了药企，也期待各类数字化平台、诊断公司、以及更多的临床专家和科研工作者投入罕见病领域，源源不断研发出更多新药填补临床治疗空白，让更多的罕见病患者有药可医。

在胡轶清看来，数字化解决方案是一个值得探索的方向。中国人口基数大，基层也存在罕见病患者的需求，也值得被关注。数字化高效、精准的特点能够帮助包括基层在内的患者被发现，被诊断，帮助缓解基层罕见病教育、筛、诊、治、管方面的痛点，同时，数字化也能弥补流病数据的缺失的局面。更多的患者需求和流病数据被发现，也会让企业更有信心地投入罕见病创新药物的研发，同时更有理有据地为构建罕见病多层次支付体系建言献策，从多维度赋能整个生态。

患者旅程的每一个节点都需要不同企业的共同投入。“我们也欢迎梅斯医学这样充分整合了医学能力和数字化运营能力的企业，共同提高罕见病教育、筛查、转诊等规范化诊疗方面的水平。”

“罕见病患者人群规模虽然小，然而在共同富裕的路上却是最弱势和最容易掉队的群体之一。”胡轶清坦言。

从国家鼓励创新的角度出发，罕见病领域拥有大量的创新机会和极高的科研价值。作为中国区罕见病业务掌舵人，胡轶清寄语：我们希望有越来越多的企业、机构、组织以及医疗从业者可以加入到罕见病协作中，助力本土创新。只有通力合作、资源共享，打通从寻找、确诊到治疗随访再到支付的每一个环节，才能让中国2000万罕见病患者迈向共同富裕。积跬步而至千里。阿斯利康将和罕见病生态圈所有伙伴一起，始终以惠及患者为己任，共同实现“小”世界中的大愿景。

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iDocEco，由罕见病“种子专家”带动“种子医生”，从而发展成罕见病医生协作网。梅斯医学拥有290万注册医生，覆盖全国67.1%的副主任以上高级别医生，通过大数据标签精准筛选并邀请有意愿从事罕见病的“种子专家”和“种子医生”共同组建全国罕见病医生协作网。

在某超罕项目中，仅通过两个月时间，就汇集了全国4000多位对该超罕见病研究过、诊治过，或了解过的专家医生。通过组内的疾病知识学习、病例讨论、课题研讨，越来越多的医生加入了协作网，不断提高对该超罕见病的认知和诊疗水平，并且在这过程中，成功找到了132例高疑似患儿，最终确诊22例。

iPatFlow，作为罕见病患者诊疗路径，贯穿对患者的识别、初筛、判定高疑似、转诊确诊以及治疗随访全过程。梅斯医学基于自身的医学能力和数字化运营能力，将国内国外的文献报道，指南共识等循证证据，通过医学的分析洞察，梳理归纳，转化成具象的、简单的数字化临床诊疗工具，比如高疑似患者筛查工具表。而这些“一学就懂、一看就会”的数字化临床诊疗工具，可以助力医生提高罕见病识别和筛查的临床实操性。

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