Lancet：Pexidattinib用于腱鞘巨细胞瘤
2019-06-23 MedSci MedSci原创
Pexidattinib是第一个在TGCT患者中显示出较强肿瘤反应的系统治疗方法，可改善了患者的症状和功能，但混合或胆汁淤积性肝毒性风险较高
腱鞘巨细胞瘤(TGCT)是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，患者集落刺激因子1(CSF1)过度表达，目前除手术外缺少有效的系统治疗手段。近日研究人员评估了CSF1受体抑制剂Pexidatinib对不适合手术切除的TGCT患者的治疗效果。
有症状的、晚期TGCT患者随机接受Pexidartinib或安慰剂。Pexidatinib组在最初的2周口服1000 mg/d(日间400 mg，夜间600 mg)，然后22周内每天800 mg(400 mg/d，每天两次)，研究的主要终点为第25周的总体反应。
120名患者被随机分配至并接受了Pexidartinib（n=61）或安慰剂（n=59）。在第25周， Pexidartinib组达到整体应答的患者比例高于安慰剂组（61例患者中24例[39%]vs无）。Pexidartinib组61例患者中有8例（13%）发生严重不良事件，安慰剂组59例患者中有1例（2%）发生严重不良事件。头发颜色变化（67%）、疲劳（54%）、天冬氨酸转氨酶增加（39%）、恶心（38%）、丙氨酸转氨酶增加（28%）和味觉障碍（25%）是最常见的Pexidartinib相关不良事件。3例接受Pexidartinib的患者转氨酶升高为正常上限的3倍或更多，总胆红素和碱性磷酸酶正常，但混合或胆汁淤积性肝毒性超上限的2倍或更多，不良事件持续7个月，并经活检确认。
Pexidattinib是第一个在TGCT患者中显示出较强肿瘤反应的系统治疗方法，可改善了患者的症状和功能，但混合或胆汁淤积性肝毒性风险较高。
原始出处：
William D Tap et al. Pexidartinib versus placebo for advanced tenosynovial giant cell tumour (ENLIVEN)： a randomised phase 3 trial.Lancet. June 19 2019.
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