CAR-T细胞疗法和基因治疗能实现可持续销售吗？
2018-04-15 MedSci MedSci原创
自2012年诺华加入到宾夕法尼亚大学个性化CAR-T癌症治疗项目以来，分析师们一直在思考一个棘手的问题：基因治疗公司该如何从患者身上获利呢？
2017年8月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华Kymriah——全球首个以基因转移为基础的CAR-T疗法，用于治疗3~25岁复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）患者；2017年10月19日，FDA批准第二款CAR-T药物——吉利德（Gliead）的Yescarta，治疗接受过二线或多线系统治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者；2017年12月19日，Spark公司开发的Luxturna也被获批成为首个矫正视网膜基因突变（IRD）缺陷的药物，再次掀起了基因治疗的浪潮……
自2012年诺华加入到宾夕法尼亚大学个性化CAR-T癌症治疗项目以来，分析师们一直在思考一个棘手的问题：制药公司该如何从患者身上获利呢？
本周，高盛（Goldman Sachs）重启了这个炙手可热的商业问题。FDA批准的基因疗法都是旨在成为一次性的治疗手段，而且大部分情况下这些药物确实可以做到。本周高盛分析师Salveen Richter在给投资者的报告中表示："一次性治疗解决所有问题对于患者和社会具有巨大的价值，但可能对需要寻找持续现金流的基因药物开发者带来挑战。"
Richter以Gilead为例，提到该公司在丙肝神药Sovaldi和Harvoni遭遇丙肝药市场的缩水和经济损失，"已经逐渐耗尽了可以治疗的病人"。客户群的萎缩，再加上与艾伯维新药Mavyret的激烈竞争，导致Gilead今年C类销售额将不足40亿美元——低于分析师预测的50亿美元，而Sovaldi在2015年的销售额高达191亿美元。
与此同时，Richter也提出了维持基因治疗可持续销售的策略。首先，制药公司可以着力于血友病这样的大市场，该疾病每年的市场有100亿美元并维持着6%的增长率。Spark公司正致力于使用基因疗法治疗A型和B型血友病，后者是与辉瑞合作。去年12月两公司宣布，1/2期实验中患者的症状在一年内有显著改善。其次，制药公司可以扩大药物治疗领域。比如说Spark公司的Luxturna现在可治疗的特定基因突变患者不足2000名，但是存在着"成百上千种遗传性视网膜疾病"，该公司可将基因疗法拓展至治疗至少两种以上的遗传性眼部疾病。
Richter非常看好Bluebird和CRISPR这一类基因治疗公司，一些关键事件也正在发生，其中之一就是越来越多的基因治疗公司被收购。Gilead以120亿美元收购 Kite， Celgene以90亿美元收购 Juno Therapeutics（均为CAR-T交易），这是生产线缺乏的公司为进入基因治疗领域而付出巨大代价的最好例子。
总体而言，高盛对基因治疗开发商和收购方解决商业模式上的挑战表示乐观。在新的报告中，他们认为投资者还没有完全认识到基因治疗的潜力，"创造新的利润并破坏现有的每年1万亿美元的生物制药市场"。他们预测：基因组医学将创造一个总计价值5万亿美元的市场，并有进一步扩大的潜力。
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51
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56
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68
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62
嘿嘿.真是让人耳目一新.感觉望尘莫及似的.学习了
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学习了.长知识
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