ECC 2013辩论场：PFS是有效的主要终点吗？

当地时间9月29日17时，关于“在Ⅲ期研究中，无进展生存（PFS）是否为有效（valid）的主要终点“的辩论拉开帷幕。

会场人数爆满，许多没有座位的听众只能在最后一排席地而坐，现场热烈的气氛着实让人振奋。

正方

PFS是Ⅲ期临床研究有效的主要终点

美国梅奥诊所萨金特（Sargent） 教授：

“尽管无进展生存（PFS）不是很完美的终点，但在许多病例中， PFS是可以获得的最佳结果。”

Sargent教授首先表示，在很多场合他都会提及赫尔辛基宣言。该宣言涉及人类受试者的医学研究伦理原则，其中第6条称，在涉及人类个体的医学研究中，个体受试者的健康幸福必须高于所有其他利益。

接下来，Sargent教授主要从坚持总生存（OS）作为主要终点的劣势以及PFS作为主要终点的优势两方面展开进行了论述，列举的论据如下。

如果一味坚持OS作为主要终点，那么会导致：

　　• 该临床研究不受患者欢迎且伦理上容易受到质疑。因为，如果药物已显示能延缓疾病进展而我们却不去应用，这是不符合伦理道德的。

　　• 为了显示明确获益而使大型单组研究的数量被迫增加，并且在资源受限的条件下开展极大规模的研究。

　　• 可能不利于药物研发环境。

　　基于以下几个方面，PFS应该被考虑作为主要终点：

　　•在对某些癌症的研究中，PFS增加的获益甚至直接与OS获益相关，已被确认是一个替代终点。

　　•研究者随访观察癌症患者PFS比OS所需时间短，因此相对OS而言，研究者能更快、更容易获取PFS数据，具有实用性。

　　•PFS检测不受患者疾病进展后交叉接受其他治疗的影响。