Science 子刊：开发出可有效治疗肝脏代谢疾病的新型基因疗法

由于捐献器官来源严重短缺，如今梅奥诊所的科学家开了一种新型疗法来治疗肝脏疾病的患者，相关研究发表在了国际杂志Science Translational Medicine上，文章中研究者在不采用器官移植的前提下，利用了一种新型方法来纠正患者机体的代谢障碍。

研究人员检测了特殊基因疗法对患有1型遗传性酪氨酸血症(hereditary tyrosinemia type 1， HT-1)的猪的治疗效果，1型遗传性酪氨酸血症是一种由于特殊酶类缺失引发的机体代谢障碍，该病的常见疗法就是利用特殊用药方案来治疗，但对于很多患者都没有效果，而且长期用药的安全性也是未知的。

研究者Raymond Hickey博士说道，肝脏移植是彻底治疗1型遗传性酪氨酸血症的唯一疗法，1型遗传性酪氨酸血症往往会伴随进行性的肝脏疾病；因此利用新方法来治疗HT1和其它代谢疾病获将可以帮助患者避免进行肝脏移植，并且可以拯救许多患者的生命。

通过基因疗法治疗，被纠正的肝脏细胞就会被移植到患病肝脏中从而正常产生特殊酶类，研究者表示，这种疗法是利用患者自身细胞的细胞移植疗法的一种新形式，因此患者并不需要服用免疫抑制药物，同时还能避免免疫抑制药物所带来的副作用。在猪体内进行这种基因疗法就可以改善猪HT1的症状，从而有效抑制肝脏衰竭的发生，同时利用核成像技术也可以通过一种非侵入性的成像过程来帮助科学家们有效监测纠正细胞的繁殖扩散情况。

最后研究者Hickey表示，遭受先天性肝脏代谢紊乱的儿童或许会因这种新型基因疗法而获益，目前有超过五分之一患儿的肝脏移植都是因为代谢疾病的影响。本文研究中，研究者还检测了利用细胞运输慢病毒载体治疗肝脏疾病的效果，慢病毒载体是一种传统用于治疗血液障碍的疗法载体。

原始出处

Raymond D. Hickey1,2,*, Shennen A. Mao1, Jaime Glorioso1, Faysal Elgilani1, Bruce Amiot3, Harvey Chen1, Piero Rinaldo4, Ronald Marler5, Huailei Jiang6, Timothy R. DeGrado6, Lukkana Suksanpaisan6,7, Michael K. O’Connor6, Brittany L. Freeman8, Samar H. Ibrahim8, Kah Whye Peng2, Cary O. Harding9, Chak-Sum Ho10, Markus Grompe11, Yasuhiro Ikeda2, Joseph B. Lillegard1,12, Stephen J. Russell2 and Scott L. Nyberg1.Curative ex vivo liver-directed gene therapy in a pig model of hereditary tyrosinemia type 1.Science Translational Medicine.2016