Ziopharm实验性基因治疗药物致一名患者死亡，股价下泻16%
2016-07-18 MedSci MedSci原创
美国生物科技公司Ziopharm Oncology Inc宣布，一名脑癌患者在开始接受公司主要实验性癌症药物Ad-RTS-hIL-12治疗大约两周后，因颅内出血而死亡。消息发布后，周五该股票大跌16%。FDA已授予用于治疗恶性胶质瘤的药物Ad-RTS-hIL-12 + veledimex孤儿药资格。Ad-RTS-hIL-12是一种新型的基因治疗候选药物，用于控制IL-12的基因表达，其为激活抗癌T
美国生物科技公司Ziopharm Oncology Inc宣布，一名脑癌患者在开始接受公司主要实验性癌症药物Ad-RTS-hIL-12治疗大约两周后，因颅内出血而死亡。消息发布后，周五该股票大跌16%。
临床试验的11个复发性高级别胶质瘤患者通过脑部肿瘤直接注射基因治疗药物Ad-RTS-hIL-12的同时口服Veledimex治疗至今，在此前研究中，其中的7个病人在最初的试验剂量组（口服veledimex剂量20 mg），4个病人在目前进行的剂量组（口服veledimex剂量40 mg）。口服Veledimex的目的是刺激肿瘤部位IL-12的合成，介导机体免疫反应。在此前研究显示，传统疗法对本次临床试验招募的患者已经无效，通过上述的基因治疗后，其中位生存期明显提高。即使在最低给药剂量情况下，也能检测到血管中IL-12，表明口服veledimex发挥了预期效果。此外，出现药物副作用的患者中断口服veledimex后，副作用症状很快消失。
但此次患者死亡的具体原因还有待进一步调查。
Ad-RTS-hIL-12由总部位于美国马萨诸塞州的Ziopharm与Intrexon Corp联合开发，该药物直接注入患者肿瘤部位，以激起消灭癌症的免疫应答。Ziopharm还透露，试验中另有两名患者死亡，但死因与该药物无关。
Ziopharm称，本次试验的患者招募工作将继续进行，下一阶段的行动将由公司内部安全评审委员会讨论决定。
该实验性基因疗法正在评估用于治疗胶质母细胞瘤，这是一种常见而又致命的耐药性脑癌。另外，该药物还在进行治疗乳癌的中期试验。
胶质母细胞瘤患者通常会在被诊断出来后的15个月内死亡。目前的主流疗法是手术，其次是放疗和化疗。据美国神经外科医师学会统计，近几十年来推出的最有效疗法也仅仅能使患者存活时间中位数延长3个月左右。
近期实验性抗癌药物频频遭遇挑战。上周，Juno Therapeutics Inc开发的基因工程癌症药物因为导致三名患者死亡被迫暂停临床试验。本周美国食品药品监督管理局批准该公司恢复试验（FDA许可Juno继续进行CAR-T细胞治疗临床试验，化疗药物更换为环磷酰胺（ROCKET试验））。
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药物的前期研究最重要
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实验的结果重要，但过程更重要
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