Janssen的遗传性视网膜疾病基因疗法AAV-RPGR，获得欧洲药品管理局PRIME称号
2020-03-06 不详 MedSci原创
Janssen宣布，欧洲药品管理局（EMA）已为其腺相关病毒（AAV）-RPGR基因治疗产品授予优先医学（PRIME）和高级治疗药物（ATMP）称号，用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎（XLRP）。
Janssen宣布，欧洲药品管理局（EMA）已为其腺相关病毒（AAV）-RPGR基因治疗产品授予优先医学（PRIME）和高级治疗药物（ATMP）称号，用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎（XLRP）。
Janssen确认该决定是根据一项正在进行的I/II期临床试验的数据做出的，该试验自2017年以来一直在进行，并且AAV-RPGR是目前唯一被授予PRIME名称的XLRP治疗药物。
目前，尚无批准的XLRP治疗方法，Janssen的AAV-RPGR基因疗法旨在通过减慢视网膜变性并保持视觉功能来治疗由RPGR基因突变引起的疾病。
PRIME称号的授予是用来优化并加快创新药物的开发。
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