基因疗法首次治愈白血病患者
2011-08-17 任海军 新华网
美国研究人员8月10日报告说，他们首次成功利用基因疗法治愈两名晚期慢性淋巴细胞白血病患者，为这一疾病的治疗提供了新途径。 在这项有3名患者参加的临床试验中，美国宾夕法尼亚大学的研究人员通过慢病毒载体向提取自患者的T细胞中植入一种基因，然后在实验室中进行培育，随后将经基因修饰的T细胞重新植入患者体内。这些特殊的T细胞可以在患者体内增生，攻击肿瘤细胞。 约两周之后，癌细胞开始死亡。“在3
美国研究人员8月10日报告说，他们首次成功利用基因疗法治愈两名晚期慢性淋巴细胞白血病患者，为这一疾病的治疗提供了新途径。
在这项有3名患者参加的临床试验中，美国宾夕法尼亚大学的研究人员通过慢病毒载体向提取自患者的T细胞中植入一种基因，然后在实验室中进行培育，随后将经基因修饰的T细胞重新植入患者体内。这些特殊的T细胞可以在患者体内增生，攻击肿瘤细胞。
约两周之后，癌细胞开始死亡。“在3周内，肿瘤就以一种我们从未预料到的方式快速消失了，”参与研究的迈克尔·卡洛斯说，“其效果比我们期待的要好得多。”
这些T细胞可以在患者体内存在6个月，持续攻击肿瘤细胞。目前，两名患者体内未发现肿瘤细胞的情况已经保持了一年，第三名患者病情也有改善。研究人员计划再征集4名新患者进行治疗。
研究人员表示，这项成果提供了治疗其他癌症的“路线图”。不过，也有科学家认为，这项临床试验的参与者数量过少，还需要进一步研究基因疗法治疗白血病的效果。
这项研究成果10日同时发表在美国《新英格兰医学杂志》和《科学·转化医学》杂志上。
相关链接：T Cells with Chimeric Antigen Receptors Have Potent Antitumor Effects and Can Establish Memory in Patients with Advanced Leukemia
NEJMoa1103849#t=abstract" target=_blank>Chimeric Antigen Receptor–Modified T Cells in Chronic Lymphoid Leukemia
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