Lancet：MS患者自体造血干细胞移植后免疫净化疗法的疗效研究
2016-06-13 Seven L 译 MedSci原创
自体造血干细胞移植(aHSCT)后使用强烈的免疫抑制包括化疗和免疫消耗抗体已被用于多发性硬化症（MS）患者的治疗，改善疾病的控制和复发。研究者进行了一项研究，评估aHSCT后的免疫净化疗法能否改善MS的长期控制。为此研究者在加拿大的三家医院做了2次单臂试验。纳入18-50岁的MS患者，且预后不良、疾病持续活动、扩展残疾状况评分量表3.0-6.0。环磷酰胺和粒细胞集落刺激因子动员后进行自体CD34造
自体造血干细胞移植(aHSCT)后使用强烈的免疫抑制包括化疗和免疫“消耗”抗体已被用于多发性硬化症（MS）患者的治疗，改善疾病的控制和复发。研究者进行了一项研究，评估aHSCT后的免疫净化疗法能否改善MS的长期控制。
为此研究者在加拿大的三家医院做了2次单臂试验。纳入18-50岁的MS患者，且预后不良、疾病持续活动、扩展残疾状况评分量表3.0-6.0。环磷酰胺和粒细胞集落刺激因子动员后进行自体CD34造血干细胞移植。此后使用马利兰、环磷酰胺和兔抗胸腺细胞球蛋白进行免疫净化疗法。观察并记录MS患者的无活动生存期（活动的体现包括临床复发、MRI出现新的或钆增强病变、扩展残疾状况评分量表持续进展）。
从诊断MS到aHSCT，超过140人-年的时间里有24名患者发生了167次临床复发，48次aHSCT前的MRI扫描中发现了188例钆增强病变。中位数随访的6.7年时间里（3.9-12.7年），MS患者移植后3年无活动生存率为69.6% (95% CI 46.6–84.2)，最长的13年随访里，314次MRI序列扫描中没有复发、没有钆增强病变或新的T2病灶。健康对照者的脑萎缩率降低。有24名患者死于移植后相关并发症，35%的患者扩展残疾状况评分量表持续改善。
这是第一次对MS患者治疗完全停止后，没有任何持续药物使用的情况下检测中枢神经系统的炎症活动；此外，尽管疾病具有侵袭性，但仍有许多患者的神经功能有实质性的恢复。
原始出处：
Harold L Atkins, Marjorie Bowman,et al.Immunoablation and autologous haemopoietic stem-cell transplantation for aggressive multiple sclerosis: a multicentre single-group phase 2 trial.The Lancet.Published Online: 09 June 2016
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