FDA批准Imbruvica(Ibrutinib)用于治疗套细胞淋巴瘤

11月13日，美国食品药品管理局（FDA）批准了Imbruvica (Ibrutinib)可用于套细胞淋巴瘤(MCL)的治疗。MCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，在美国所有非霍奇金淋巴瘤病例中大约占到6%。通常确诊为MCL时，癌细胞已扩散至淋巴结、骨髓和其它器官。

Imbruvica旨在用于之前至少已接受过一种治疗的MCL患者，该药通过抑制癌症增生与扩散所需要的酶而起作用。Imbruvica是第三种获批用于治疗MCL的药物。此前，万珂(2006)与来那度胺(2013)也被批准用于治疗这种疾病。

“Imbruvica的获批证明FDA了致力于让罕见病患者获得可用治疗的承诺”，FDA药物评价与研究中心、血液学和肿瘤学产品办公室主任、医学博士Richard Pazdur说。“FDA与制药公司一起努力加快药物的开发、审评与批准，这兑现了突破性治疗药物资格计划的诺言。”

Imbruvica是第二款以突破性治疗药物资格获得FDA批准的药物。2012年通过的《FDA安全与创新法案》赋予FDA权力，可以授予一款药物突破性治疗药物资格，如果临床前研究显示一款药物与现有可用治疗相比，可以给严重或危及生命疾病患者提供一种实质性的改善，那么该药物的发起者可以向FDA提出突破性治疗药物资格申请。

FDA是在加速审评计划下批准Imbruvica的。加速审评计划允许FDA在显示一款药物对替代终点有效，且可合理预测患者临床受益的临床试验数据基础上，批准该药物用于治疗严重疾病。这项计划可以使患者较早获得有前景的新药治疗，同时公司要进行验证性临床试验。FDA也授予Imbruvica优先审评资格与孤儿药资格，因这款药物旨在治疗一种罕见疾病，并且证明能够为一种严重疾病的治疗带来安全性及有效性方面的明显改善。

Imbruvica用于MCL的加速审批是基于一项由111名受试者参与的临床研究，研究中受试者每天接受Imbruvica治疗，直到他们的疾病进展或副作用变得无法忍受。结果显示，几乎66%的受试者在治疗后癌症缩小或消失（总有效率）。生存期或与疾病相关症状的改善状况目前尚未确定。

使用Imbruvica的受试者最常见的副作用有血液中血小板水平降低(血小板减少症)、腹泻、抗感染的白细胞数量降低(中性粒细胞减少症)、贫血、疲劳、肌肉骨骼疼痛、肿胀(水肿)、上呼吸道感染、恶心、瘀伤、气短(呼吸困难)、便秘、皮疹、腹痛、呕吐和食欲下降。其它临床上明显的副作用包括出血、感染、肾病和出现其他类型的癌症。

Imbruvica由位于加州森尼维尔市的Pharmacyclics制药、与位于新泽西州Raritan的杨森生物科技公司共同上市销售。万珂（硼替佐米）由位于剑桥Mass的Millennium制药公司上市销售。来那度胺由位于新泽西州Summit的塞尔基因上市销售。

信息出处：

FDA approves Imbruvica for rare blood cancer.Second drug with breakthrough therapy designation to receive FDA approval.FDA NEWS RELEASE.Nov. 13, 2013