Blood：BAX 335基因疗法有望攻克B型血友病
2020-10-19 星云 MedSci原创
通过将功能性人F9基因（编码凝血因子IX）转入肝细胞中，基因疗法有可能将B型血友病患者的治疗性凝血因子IX（FIX）水平维持在正常水平。
通过将功能性人F9基因（编码凝血因子IX）转入肝细胞中，基因疗法有可能将B型血友病患者的治疗性凝血因子IX（FIX）水平维持在正常水平。
本研究是一项开放标签、剂量递增的1/2期研究，旨在研究BAX 335 (AskBio009, AAV8.sc-TTR-FIXR338Lopt)，一种腺相关病毒（AAV）血清型8为基础的FIX Padua基因疗法，用于B型血友病的疗效。
BAX 335的结构示意图
本次报告主要是12个月时对安全性、药代动力学、对FIX活性的效果和免疫反应的中期分析。
8位成年男性患者（20-69岁，FIX活性范围：0.5%-2.0%）接受了首次剂量的BAX 335（IV，共3次）：2.0×1011、1.0×1012或3.0×1012载体基因组/kg。
3位受试者发生了4次重度不良反应（SAE），均考虑与BAX 335无关。无SAE导致死亡。未观察到临床栓塞、抑制剂或其他FIX Padua靶向免疫。
不同患者的FIX活性
在7位患者中可检测到FIX表达；FIX活性峰值呈现剂量依赖性（在第3组：32.0%-58.5%）。一位受试者获得了持续的治疗性FIX活性（活性水平约20%），无出血或替代治疗，长达4年；在其他患者中，FIX活性没有持续超过5-11周的。
与既往部分研究相反的是，皮质类固醇激素治疗不能使FIX活性丧失稳定。研究人员推测，转基因的丢失可能是由先天性免疫反应刺激引起的。
原始出处：
Barbara A Konkle, et al. BAX 335 hemophilia B gene therapy clinical trial results - potential impact of CpG sequences on gene expression. Blood. OCTOBER 16, 2020
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