Blood Adv：将卡普拉珠单抗纳入血栓性血小板减少性紫癜的标准治疗的有效性分析

免疫性血栓性血小板减少性紫癜 （iTTP） 是一种获得性、致命的微血管病。随机对照试验（randomized controlled trials， RCTs）表明，在iTTP的标准治疗（SOC）中加入卡普拉珠单抗可缩短缓解时间。然而由于其高成本和相关随机对照实验的选择偏移等因素，将卡普拉珠单抗纳入临床实践仍然存在争议和变数，因此，一研究团队进行了系统回顾和荟萃分析，评估了SOC联合与不联合卡普拉珠单抗治疗iTTP的有效性。

图1 ：研究流程图

在这项系统综述和meta分析中，研究团队检索了评估SOC联合或不联合卡普拉珠单抗治疗iTTP的比较研究，使用Cochrane偏倚风险2工具（RCTs）和纽卡斯尔-渥太华量表（观察性研究）评估偏倚风险。主要疗效和安全性结局分别是全因死亡率和治疗中出现的出血。次要结局包括加重和复发、难治性iTTP和缓解时间。

图2:符合条件的试验的主要疗效和安全性结果摘要

主要纳入了2项高质量的随机对照试验和3项高偏倚风险观察性研究，共涉及632名受试者。与SOC相比，在随机对照试验（RR，0.21;95%置信区间[CI]，0.05-1.74）和观察性研究（RR,0.62;95%CI，0.07-4.41）中，卡普拉珠单抗与死亡相对风险[RR]的无显著降低相关。与SOC相比，卡普拉珠单抗在随机对照试验中与出血风险增加相关（RR，1.37;95%CI，1.06-1.77）。在观察性研究中，出血风险没有显著增加（RR，7.10;95% CI，0.90-56.14）。

总的来说，根据现有的数据，与单独使用SOC相比，加用卡普拉珠单抗可显著降低难治性 iTTP 和加重风险，缩短反应时间，但增加复发风险。与单独使用 SOC 相比，一线加用卡普拉珠单抗并不能显著降低全因死亡率，但可以降低难治性疾病风险、缩短反应时间并提高急性加重率，但代价是复发和出血风险增加。

原始出处：

Djulbegovic M, Tong J, Xu A, et al. Adding caplacizumab to standard of care in thrombotic thrombocytopenic purpura: a systematic review and meta-analysis. Blood Adv. 2023;7(10):2132-2142. doi:10.1182/bloodadvances.2022008443