J Clin Oncol：纳索普利单抗治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病的效果和安全性
2022-04-24 Nebula MedSci原创
纳索普利单抗治疗可明显提高造血干细胞移植相关血栓性微血管病患者的缓解率，延长生存期
造血干细胞移植相关血栓性微血管病 (HSCT-TMA) 是造血干细胞移植的一种严重并发症，死亡率很高，而且目前还没有获批的治疗方法。HSCT-TMA源于内皮细胞损伤，激活补体的凝集素通路。
纳索普利单抗 (Narsoplimab，OMS721)是一种甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2 (MASP-2) 抑制剂，被开发用于治疗HSCT-TMA。
本研究是一项单臂、开放标签的飞行试验，旨在评估纳索普利单抗用于HSCT-TMA成人患者的安全性和有效性。
招募了有以下三种TMA中任一种的患者：非典型溶血性尿毒症综合征、血栓性血小板减少性紫癜或HSCT-TMA。每周予以一次纳索普利单抗（4 mg/kg），连续4-8周。主要终点是缓解率。
共招募了28位患者，至少接受了一剂纳索普利单抗（总分析集[FAS]）。总缓解率为61%，而且在由基线特征、HSCT特征和HSCT并发症定义的所有患者亚组中观察到相近的缓解率。
总人群和应答者确诊后的百天生存率
总人群中有74%的患者获得了器官功能改善。在总人群和应答者中，确诊HSCT-TMA后的一百天生存率分别是68%和94%，而总人群的中位总生存期为274天。此外，纳索普利单抗的耐受性良好，没有发生预期之外的不良事件。
总人群患者的生存率
总而言之，在本研究中，纳索普利单抗治疗在HSCT-TMA患者中的安全性好，可显著提高缓解率、延长总生存期。
原始出处：
Samer K. Khaled, et al. Narsoplimab, a Mannan-Binding Lectin-Associated Serine Protease-2 Inhibitor, for the Treatment of Adult Hematopoietic Stem-Cell Transplantation–Associated Thrombotic Microangiopathy. Journal o.f Clinical Oncology. April 20, 2022. https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.21.02389
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