JCI Insight：囊性纤维化患者使用沙丁三醇可减轻肺部症状
2016-06-04 QQduhq 译 MedSci原创
爱荷华州大学医学院的内科教授Joseph Zabner博士和同事将研究结果发表在JCI Insight。 囊性纤维化(CF)是一种进行性的遗传疾病,损害内脏器官,肺部和肠道受损尤为严重。CF患者存在囊性纤维化跨膜调节基子(CFTR)基因突变。由于离子进出细胞平衡发生变化，使得黏液积聚。肺部黏液积聚会导致气道堵塞,导致患者出现呼吸困难，还易引起细菌感染、肺部大面积损伤，最终导致呼吸衰竭。同时会引起受
爱荷华州大学医学院的内科教授Joseph Zabner博士和同事将研究结果发表在JCI Insight。
囊性纤维化(CF)是一种进行性的遗传性外分泌腺疾病，损害内脏器官，肺部和肠道受损尤为严重。CF患者存在囊性纤维化跨膜调节基子(CFTR)基因突变。由于离子进出细胞平衡发生变化，使得黏液积聚。肺部黏液积聚会导致气道堵塞,导致患者出现呼吸困难，还易引起细菌感染、肺部大面积损伤，最终导致呼吸衰竭。同时会引起受损组织表面酸化，降低呼吸道抵御病毒和细菌的能力。
在研究中,研究人员对一种名为氨丁三醇的药物（Tham）的杀灭呼吸道细菌的效果进行了分析。目前在美国,Tham被批准以注射的形式用于治疗代谢性酸中毒。
研究人员发现，吸入雾化碳酸氢盐可降低ASL酸性,但效果只持续大约30分钟。若使用Tham则可提高CF猪和人类患者ASL的pH值。此外，他们发现Tham可杀灭CF猪痰液标本中的细菌。研究人员指出，Tham可提高ASL pH值至少2个小时，并且增加患者杀灭细菌的能力。
研究人员还测试了氨丁三醇盐溶液（高渗盐水）的效果。众所周知盐溶液有助于清除CF患者的肺部黏液，但会降低机体的抗菌能力。研究人员发现,氨丁三醇盐溶液可增加患者痰液pH值,提高杀灭细菌的能力。
研究人员认为，Tham和食盐水联合使用用于CF患者可能效果更好。
原始出处：
Cystic fibrosis patients may benefit from repurposed approved drug,MNT,3,May,2016
Mahmoud H. Abou Alaiwa et al.Repurposing tromethamine as inhaled therapy to treat CF airway disease, JCI Insight, 2 June 2016
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