NICE拒绝将诺华的CAR-T疗法Kymriah（标价37万美元）用于治疗淋巴瘤
2018-09-19 MedSci MedSci原创
英国国家健康与护理研究所今天发布了指南草案，其结论是诺华公司的CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel）过于昂贵，不推荐用于治疗淋巴瘤成年患者。但是该机构同时也表示该疗法具有"显着的临床益处"，因此 "欢迎进一步讨论"其成本效益。
英国国家健康与护理研究所今天发布了指南草案，其结论是诺华公司的CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel）过于昂贵，不推荐用于治疗淋巴瘤成年患者。但是该机构同时也表示该疗法具有"显着的临床益处"，因此 "欢迎进一步讨论"其成本效益。
Kymriah 上个月在欧洲被授权用于治疗，经过两次或更多次全身治疗后复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者，以及25岁以下移植后复发或第二次治疗以后复发的B细胞急性淋巴细胞白血病的患者（ALL ）。9月早些时候，NHS英国也表示，在与诺华公司谈判达成商业协议后，Kymriah将可用于治疗ALL。
然而，NICE指出Kymriah治疗淋巴癌并不符合成本效益，因为该制药商对每名患者的标价达到282000英镑（37万美元）。NICE还指出，Kymriah存在许多副作用，需要由训练有素的专家进行广泛监测。
为了回应这一决定，诺华表示"强烈"不同意该裁决，该公司认为未能考虑到这样一个事实，即当其他疗法失败时，许多患者可能只能活几个月。
NICE决定不资助常规NHS在DLBCL中使用Kymriah，这也同样印证了8月对Gilead Sciences的CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）的类似建议。该产品在欧洲被批准用于治疗经过两次或多次全身治疗后复发或难治性DLBCL和原发性纵隔大B细胞淋巴瘤成年患者。然而，NICE指出，尽管Yescarta显示出良好的反应率、总生存期和无进展生存期，但没有直接数据将其与挽救性化疗进行比较。
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