Circulation：科学家发现治愈儿童早衰新法

儿童早衰症研究基金会（PRF）近日宣布，一种名为洛那法尼的药物能延长儿童早衰症患者的寿命——初步药物实验得出的平均数据约为19个月。 【原文下载】

内科医生Leslie Gordon说：“这是重要的第一步。” Gordon和丈夫一起创办了PRF，他们的儿子死于早衰症。“尽管这些药物手段不能从根本上治愈疾病，但我们首次发现，患儿的寿命可以因药物介入而延长。”该研究发表于近日的《循环》杂志上。

2005年，美国加州大学洛杉矶分校科学家领导的一项研究发现，一类被称为法尼基转移酶抑制剂（FTIs）的药物能使早衰症儿童的细胞恢复正常形态。由于FTIs已经在癌症儿童身上开展实验，且没有明显副作用，2007年PRF决定开始进行针对洛那法尼（FTIs的一种）的实验。Gordon和波士顿市Dana-Farber癌症研究所肿瘤学家Mark Kieran领导的团队一起，持续追踪了25名服用洛那法尼两年以上的患儿的情况。2012年公布的实验结果显示，许多患儿的体重小幅增加，血液黏稠度降低。

美国国立卫生研究院（NIH）院长、内科医生兼遗传学家Francis Collins说：“这一发现是振奋人心的。” Collins领导的团队一直致力于研究儿童早衰症的作用机制和潜在治疗方案。

Gordon和同事将继续观察参与实验的患儿情况——这些患儿目前仍在服用FTIs和另外2种药物。Gordon相信，随着时间的推移，这些患儿的生存优势将愈发明显。

原始出处

Gordon LB1, Massaro J, D'Agostino RB Sr, Campbell SE, Brazier J, Brown WT, Kleinman ME, Kieran MW.Impact of Farnesylation Inhibitors on Survival in Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome.Circulation. 2014 May 2.【原文下载】