罕见病救助：“青岛模式”带给我们的思考与启示

引言：

去年盛夏，"冰桶挑战"的火热，让"罕见病"这个在国内还不被大众所了解的领域，在近一年时间内频频进入公众视野。据国内医学界估算，在我国有超过1600多万的各类罕见病患者，这是一个不可忽视的庞大社会群体。

随着国内经济、文化的快速发展，居民对生活质量的追求，对健康的期望，对享有医疗保障的需要，已越来越高。罕见病领域所面临的问题，已成了国家精神文明建设，创建社会和谐家园，实现伟大"中国梦"征途上，不可忽视的社会话题。

近年来，经社会各方的推动和努力，罕见病群体日益受到了解和关注，但在国家层面上，中国至今还未对"罕见病"定义做出明确的官方界定，没有制定专门的罕见病政策法规，也未出台明确的罕见病医疗和社会保障相关制度，这些方面的工作远远落后于美国、欧盟、日本、中国台湾等国家和地区。

尽管如此，国内一些省市在罕见病政策上已经走出了第一步，如上海、山东和江苏等地实行了罕见病的医保、社会救助和保障的新举措，对罕见病保障制度进行了积极、有益的探索。而这其中，"青岛模式"格外引人关注。

在2014第三届中国罕见病高峰论坛以及在今年7月北京苏比亚罕见病论坛上，来自青岛市社会保险事业局、城乡统筹办相关负责人，为我们分享了罕见病救助的"青岛模式"。"青岛模式"的出现，或许为国内罕见病领域所面临的保障窘境，带来些许思考和启迪。

何为"青岛模式"？

青岛市罕见病医疗保障制度的相关内容主要包含在青岛市医疗保障制度的相关内容之中。2012年，青岛市人民政府办公厅发布了《关于建立城镇大病医疗救助制度的意见（试行）》。明确指出，在城镇职工基本医疗保险和城镇居民基本医疗保险制度的基础上，针对重大疾病、罕见病参保患者所发生的大额医疗费，在医疗保险管理平台上，建立以政府投入为主导，引入多方资源，通过项目管理，实施多渠道补偿的救助机制。

本意见首开先河，第一次明确将罕见病纳入大病医疗保障体系中，实现了罕见病医疗保障制度的从无到有。至今，青岛已基本形成以医保部门主导制度设计、资源配置、谈判合作、运行平台和信息平台，建立了"多层次待遇结构"（基本医疗保险、大病保险、大病救助、民政救助、社会互助）和"双支柱待遇体系"（医保经济保障待遇、医保服务保障待遇）的医疗保障体系。

制度设计的创新：

多元增量，多方共付：在筹资方面实现了"多元增量"，即在医保内部把资金存量优化的同时，在医保外部尽量吸取愿意参与的一些增量的资源。如财政部门的财政预算基金，民政部门的民政救助基金，残疾人保障基金，慈善组织的慈善基金，社会捐赠，药品生产企业等。多方共付的方式既体现了政府的社会责任，为制度的稳定运行提供了保障，又大大减轻了患者的经济负担。

以药带病：在医保业务方面做到"点面结合"，希望能以药带病，以药提升罕见病的保障，解决罕见病的用药问题是重点，医保政策的重点业务是要做到高值药品的救助。 至2015年上半年，归入以药带病保障的罕见病种如下：套细胞淋巴瘤--硼替佐米（万珂），胰腺神经内分泌瘤--苹果酸舒尼替尼（索坦），ALK（+）非小细胞肺癌--克唑替尼（赛可瑞），戈谢氏病--注射用依米苷酶（思而赞），血友病（A型）--注射用重组凝血因子Ⅷ（拜科奇），血友病（B型）--注射用重组凝血因子Ⅸ（贝赋），多发性硬化--注射用重组人干扰素（β--1b）（倍泰龙），原发性肺动脉高压--波生坦片（全可利），肢端肥大症--注射用醋酸兰瑞肽（索马杜林），BH4缺乏症--盐酸沙丙蝶呤片（科望）

实施效果：

通过几年的运情况观察，青岛罕见病医保政策的探索在疗效、经济、社会、学术和制度等方面都产生了积极的实施成效。对罕见病患者群体而言，这些成效尤为重要。

罕见病保障结构已形成以基本医疗保险、大病医疗保险、大病医疗救助为主体，社会救助、社会互助为补充的多层次保障体系，并已实现对城乡所有参保人员的覆盖。随着青岛市社会医疗保险城乡统筹于2015年1月1日起正式实施，青岛市800万城乡参保人已统一按照"基本医保+大病医保+大病医疗救助"三层保障享受社会医疗保险待遇。

截至2015年上半年，纳入门诊大病保障的罕见病种达到20种，包括多发性硬化、系统性硬化、重症肌无力、运动神经元病、结节性多动脉炎、原发性肺动脉高压、肝豆状核变性、自身免疫性肝炎、白塞氏病、库欣综合征、肢端肥大症、克罗恩病、戈谢氏病、原发性骨髓纤维化、骨髓增生异常综合征、血友病、BH4综合征、套细胞淋巴瘤、胰腺神经内分泌瘤、ALK（+）非小细胞肺癌。

面临的挑战：

虽然"青岛模式"在罕见病医疗保障中有了一些成绩和效果，但面临的挑战也非常大。

首先，中国罕见病法定概念与疾病目录的缺失，影响了罕见病医疗保障的现状和未来整体发展状况。没有立法，很多工作无法开展。

第二，是对人们观念、理念的挑战，要转变"唯基金论"和"狭隘基本论"（保基本的）的观念，回归保险规律，重构公共服务和健康慢病的管理。

第三，数据信息不足，包括流行病学数据的缺失和患者信息的匮乏，使得多年来中国罕见病临床数据系统存在着很大的缺陷。

第四，医疗服务观念与技术滞后的挑战，要多方面发展罕见病的临床治疗，并呼吁建立一个全国性的罕见病诊治中心。

第五，在临床用药方面，高值药品昂贵的价格（包括国际药品和本土药品）对医保药品价格体系及目录结构的挑战，具体工作中需要积累更成熟的经验。

最后，罕见病不仅仅是经济问题，几乎所有的罕见病患者家庭都存在心理健康问题。经济问题解决了，如何解决罕见病患者家庭的心理问题？这是一个需要面对的系统工程和长期任务。

总结

罕见病保障是系统工程，现阶段中国罕见病保障事业要取得实质性进步发展，必须取得国家法制、医保规制、临床建制、社会促进的全面支持，四者缺一不可。而其中，罕见病保障的国家法制进程是前提，也是基础，更是关键。

医保的规制不仅仅是罕见病进医保目录的问题，即使进入以后，还有大量工作需要做，包括待遇结构转型问题，市场化价格运作问题，多方共付机制、药品流通体制、风险控制机制、服务促进计划等，都是罕见病保障工作的主体与重点。

确定性是目前中国政府解决罕见病保障问题的一个难点，确定的流行病学数据、药物经济学数据、卫生财政学数据以及全国范畴的罕见病信息登记系统，对于寻求政府及医保部门的全面、大力支持具有重要意义。

社会促进是很多国家罕见病保障事业进步的一个重要甚至是关键手段。如何正确地选择有效的、本土化的模式与合适手段，是一个非常具有挑战性的课题。这应该作为全社会的任务一起去面对，因为罕见病的保障问题反映了一个社会的文明与进步程度。