以创新突破罕见病诊疗，辉瑞开启血友病治疗“双维达标”新篇章

2023年11月7日，在第六届中国国际进口博览会期间，辉瑞罕见病举办“科学致胜 创新引领”为主题的活动。旨在聚焦血友病诊疗模式的创新探索和治疗药物的创新升级，携手多方力量，推动践行“同质化诊疗，属地化管理”，行业内首度提出“双维达标，自如有道”的血友病诊疗理念，以持续推进临床诊疗发展和患者综合关爱，直至达到“摆脱疾病束缚”的目标，为国内血友病患者“重启自如人生，点亮美好生活”，为国内罕见病诊疗体系建设提供经验与范本。

本次活动得到了国内血友病诊疗领域的高度关注，中国罕见病联盟执行理事长李林康先生、中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授、南方医科大学附属南方医院血液科主任孙竞教授、中国科学技术大学附属第一医院血液科主任吴竞生教授、北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛先生等众多嘉宾应邀出席此次活动，展开深入交流和经验分享。

“进博会为辉瑞提供了高质量、开放的舞台，让辉瑞得以介绍并展示在罕见病领域的全球创新治疗药物和诊疗理念。辉瑞始终致力于探索并加速引进罕见病领域的突破创新，惠及万千罕见病患者和家庭。”辉瑞中国区罕见病事业部总经理宋发贤先生表示：“此次进博会，辉瑞与行业各方共同倡导并践行血友病个体化治疗全新目标，展示辉瑞在血友病创新治疗解决方案的全球探索和中国实践，以创新塑造血友病诊疗‘中国方案’。‘科学致胜，为爱护罕’是辉瑞对中国罕见病的不变承诺，辉瑞将进一步助力包括血友病在内的罕见病诊疗水平提升，让罕见病患者拥有更美好的未来。”

“双维达标”助力血友病患者重启自如人生

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，致残率高，患者会终身伴有凝血功能障碍。数据显示，中国血友病的发病率约为2.73/100,000，致残率高达70%，三分之二的患者到了成年以后，都会有关节肌肉致残，影响正常的生活和工作能力。近年来，因子替代治疗方案日渐成熟，在“控制出血，保护关节”的治疗目标指导下，患者可以最大限度的保持正常关节功能，避免致命性出血，得以自理生活和自立生活。诊疗水平的发展也推动着血友病患者的治疗诉求，从“不死”、“不疼”发展到“不残”，拥有自主生活的能力，并期待“摆脱疾病束缚”、早日回归正常的社会生活。

此次进博会，辉瑞联合中国罕见病联盟、血友病诊疗学科及临床带头人、患者组织一道，率先启动“双维达标， 自如有道”的理念，重申 “减少出血”和“保护关节”这两大影响血友病患者预后的核心要素的重要意义，并将关节保护的概念贯穿治疗始终。

（从左至右）辉瑞中国区罕见病事业部总经理宋发贤先生，辉瑞中国区副总裁、市准入负责人钱云女士，关涛理事长，杨仁池教授，李林康理事长，孙竞教授，吴竞生教授，辉瑞中国区首席医学事务官曹峻洋博士，辉瑞中国沟通部负责人郭锦女士共同启动“双维达标,自如有道-Beyond Bleeding”

“除了要避免患者突发出血事件的发生，患者及家人也应该关注不易察觉的亚临床出血带来的关节损伤。”杨仁池教授说，“实现‘双维达标’，需要建立血友病医生与患者共同决策（SDM）体系，定期评估出血程度和关节状态，动态调整诊疗目标和治疗方案，帮助患者获得更好的疾病管理和生活状态。这也是我们实现血友病终极治疗目标‘同质化诊疗，属地化管理’的必经之路。”

引领创新突破，探索中国血友病诊疗新阶段

血友病的治疗是一个综合的体系，需要通过“以患者为中心”的一体化解决方案，整合血友病综合管理全链路相关节点，解决药品、诊疗、支付、护理、心理、患者教育等方面的挑战，以全方位、多层次的综合关爱，进一步提高血友病患者的生活质量。 也正因为如此，关爱罕见病需要全社会的共同智慧与更多力量。

李林康理事长表示：“最近几年，中国罕见病联盟全力提升罕见病的诊疗能力，为血友病诊疗体系的建设和完善开展了很多尝试性工作。血友病中心建设取得了积极进展和可喜的成绩，大大促进了“同质化诊疗，属地化管理”的进程。在全行业的共同努力下，中国血友病正在进入诊疗新阶段的快车道，我们希望借助进博会的平台和契机，让行业各方更多关注血友病诊疗新进展，加速创新疗法引入，让更多人了解血友病患者的诉求，共同加入到推动血友病诊疗发展的行列中来，让罕见病患者不再孤单。”

血友病诊疗的发展对传统的治疗方式提出了新的要求，临床对药物创新的需求也日渐增加。目前，辉瑞也在积极布局血友病的非因子疗法和基因疗法，旨在满足部分接受因子替代疗法后症状不能缓解的血友病患者的临床需求。辉瑞的非因子疗法具有独特作用机制，帮助患者重新建立出血和凝血之间的平衡。采用固定剂量、每周皮下给药的方式，同时治疗A型或B型血友病。目前，中国已加入全球研究同步开发，期望能尽早惠及国内患者。

辉瑞中国区罕见病事业部总经理宋发贤先生表示：“‘让每一位罕见病患者重启新生’是辉瑞罕见病的坚定承诺。在血友病领域，辉瑞致力于为更多罕见病患者带来创新科学解决方案，积极探索打通诊疗全链路关键环节，多方携手搭建并完善血友病诊疗体系，帮助中国血友病患者更快实现‘治疗0担忧，生活0束缚’的愿景。同时，辉瑞正积极推进，将更多创新产品和治疗理念加速引入中国，融动社会各界共建血友病诊疗生态体系，为将血友病诊疗规范打造成中国罕见病诊疗范本而不懈努力。”