NEJM：C型利钠肽类似物治疗儿童软骨发育不全
2019-07-04 xing.T MedSci原创
由此可见，在软骨发育不全的儿童中，每日一次皮下注射Vosoritide与副作用相关，其通常看起来是轻微的。治疗导致年度生长速度持续增加长达42个月。
软骨发育不全是一种遗传性疾病，可抑制软骨内骨化，导致不成比例的身材矮小和临床上显著的医学并发症。Vosoritide是C型利尿钠肽的生物类似物，一种有效的软骨内骨化刺激物。
近日，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，在一项多国、2期、剂量研究和推广研究中，研究人员评估了软骨发育不全的儿童（5至14岁）中Vosoritide的安全性和副作用。共有35名儿童参加了4个连续队列接受Vosoritide，每日一次皮下注射2.5μg/kg体重（队列1中有8名患者）；7.5μg/kg（队列2中有8名患者）；15.0 μg/kg（队列3中有10名患者）或30.0μg/kg（队列4中有9名患者）。6个月后，队列1中的剂量增加至7.5μg/kg，然后增加至15.0μg/kg，而在队列2中，剂量增加至15.0μg/kg; 队列3和4中的患者继续接受其初始剂量治疗。在数据截止时，24个月的剂量研究已经完成，30名患者参加了正在进行的长期延伸研究；两项研究的中位随访时间为42个月。
在剂量研究和延伸研究的治疗期间，35名患者中的35名（100％）发生不良事件，35名患者中有4名（11％）发生严重不良事件。6名患者停止了治疗（1例因不良事件）。在治疗的前6个月，使用Vosoritide可观察到剂量依赖性的年度增长速度，剂量为15.0μg/kg，并且在15.0和30.0μg/kg剂量下观察到年度生长速度持续增加直至42个月。
由此可见，在软骨发育不全的儿童中，每日一次皮下注射Vosoritide与副作用相关，其通常看起来是轻微的。治疗导致年度生长速度持续增加长达42个月。
原始出处：
Ravi Savarirayan,et al.C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia.NEJM.2019.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1813446
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