NEJM：Sotatercept治疗肺动脉高压的疗效分析
2021-04-01 MedSci原创 MedSci原创
Sotatercept治疗可降低接受肺动脉高压患者的肺血管阻力。
肺动脉高压的疾病特征是肺血管重构，细胞增殖和长期预后不良。功能异常的骨形态发生蛋白信号转导途径与遗传性和特发性亚型相关。Sotatercept是一种新型融合蛋白，它与激活素和生长分化因子相结合，试图恢复促进生长和抑制生长的信号通路之间的平衡。
近日，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，在这项为期24周的多中心试验中，研究人员随机分配了106名接受肺动脉高压基础治疗的成人以每3周每公斤体重0.3 mg的剂量或每3周每公斤0.7mg的剂量皮下注射Sotatercept或安慰剂治疗。该研究的主要终点是从基线到第24周肺血管阻力的变化。
三组参与者的基线特征相似。从基线到第24周，0.3 mg的Sotatercept组与安慰剂组之间的肺血管阻力变化的最小二乘均方差为-145.8 dyn·sec·cm-5（95％置信区间[CI]为-241.0 至-50.6; P=0.003）。0.7 mg的Sotatercept组与安慰剂组之间的最小二乘均差为-239.5 dyn·sec·cm-5（95％CI为-329.3至-149.7；P<0.001）。
在第24周时，对于6分钟步行距离的基线变化方面，0.3 mg的Sotatercept组与安慰剂组之间的最小二乘均方差为29.4 m（95％CI为3.8至55.0）。0.7 mg的Sotatercept组与安慰剂组之间的最小二乘均差为21.4 m（95％CI为-2.8至45.7）。Sotatercept还与B型脑钠肽前体N端水平降低相关。血小板减少和血红蛋白水平升高是最常见的血液系统不良事件。0.7 mg的Sotatercept组的一名患者死于心脏骤停。
由此可见，Sotatercept治疗可降低接受肺动脉高压患者的肺血管阻力。
原始出处：
Marc Humbert,et al.Sotatercept for the Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension.NEJM.2021.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2024277
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肺动脉高压表面是罕见病，事实上临床上并不少见，治疗药物虽然有一些，但是整体仍然不理解，可能未来需要采用综合治疗措施。
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