基因疗法beremagene geperpavec治疗营养不良性大疱性表皮松解症：即将开展III期临床
2020-07-29 Allan MedSci原创
基因治疗公司Krystal今日宣布，将启动GEM-3研究，这是一项多中心、双盲、安慰剂对照III期临床试验。
基因治疗公司Krystal今日宣布，将启动GEM-3研究，这是一项多中心、双盲、安慰剂对照III期临床试验，旨在评估beremagene geperpavec治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的安全性和有效性。
beremagene geperpavec是一种局部给药的基因疗法，用于治疗显性和隐性形式的DEB。大疱性表皮松解症表现为皮肤结构性蛋白突变引起不同程度的皮肤和黏膜脆性。根据皮肤组织内裂隙所处的超微结构水平，本病主要分为4种类型：单纯性EB、交界性EB、营养不良性EB和Kindler综合征。营养不良性EB是一种罕见且严重的单基因皮肤病，目前尚无批准的治疗方法。美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）曾分别授予beremagene geperpavec孤儿药称号和快速通道资格。此外，在2019年，FDA授予beremagene geperpavec再生医学高级疗法（RMAT），而EMA授予beremagene geperpavec治疗DEB的优先医学（PRIME）资格。
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