乳腺癌新药3期临床疗效显著，已向FDA提交新药申请

今天，总部位于美国洛杉矶的生物技术公司 Puma Biotechnology 宣布了最新补充的积极3期临床试验（ExteNET trial）结果，在该项研究中使用其在研新药来那替尼（neratinib）延长性辅助治疗早期HER2阳性反应的乳腺癌患者。同时，基于这些良好的3期（ExteNET）结果，Puma 向美国FDA提交了一份有关来那替尼的新药申请（NDA），可用于延长性辅助治疗已经先前接受过曲妥珠单抗（trastuzumab) 辅助治疗的早期HER2过度表达的乳腺癌病人。

众所周知，乳腺癌是威胁全世界女性健康的第一恶性肿瘤，而HER2阳性乳腺癌更是其中最凶险的类型之一。HER2又名“人类表皮生长因子受体2”，乳腺癌HER2阳性其实意味着病人体内的表皮生长因子受体2过度表达，这种被激活的蛋白质可传递信号，刺激癌细胞疯狂增殖。相较于其它类型的乳腺癌，HER2阳性乳腺癌患者对内分泌治疗不敏感、进展速度更快、恶性程度更高，同时也更容易复发和转移，由于化疗效果不理想，预后情况也相对更差。HER2阳性的乳腺癌患者术后复发风险也远高于其他人群。  

据世界卫生组织统计，中国每年有16.9万患者被新确诊为乳腺癌，其中，20%～30%的人群罹患的便是HER2阳性乳腺癌。目前的治疗方案包括了使用曲妥单抗辅助治疗，它可导致HER2阳性早期乳腺癌患者复发率下降，但是临床上仍希望能尝试进一步降低疾病的复发风险，进而改善预后。

来那替尼是一种有效的不可逆的酪氨酸激酶抑制剂，阻止通过表皮生长因子受体，HER1，HER2和HER4信号通路转导。Puma Biotechnology 向美国FDA提交来那替尼的NDA是基于上述名为ExteNET的双盲、安慰剂对照、3期试验，结果表明应用来那替尼能够进一步改善这种疾病的患者预后。该ExteNET试验在41个国家随机招募了2840例早期HER2阳性乳腺癌患者。该研究的主要终点为无病生存期（DFS），结果表明，与安慰剂相比，来那替尼使无病生存期改善33%，具有统计学上的显著差异（HR = 0.67; P = 0.0046)。

Puma的总裁兼首席执行官Alan H. Auerbach 先生评论说道：“我们非常高兴地宣布这一重要的监管里程碑。我们致力于进一步降低HER2阳性乳腺癌患者的复发风险，相信来那替尼或许能够提进一步帮助这些患者。我们期待着在NDA提交的审查期间与FDA紧密合作。”

该公司认为，来那替尼在治疗其他几个癌症的临床应用也很有潜力，包括HER2过度表达或存在突变的非小细胞肺癌等其他类型肿瘤。

参考资料：

[1] Puma Biotech (PBYI) Announces Interim 5-Year Disease Free Survival Data From Phase III Trial Of PB272 (Neratinib) In Extended Adjuvant HER2-Positive Early Stage Breast Cancer (Extenet Trial)

[2] Puma Biotech (PBYI) Submits New Drug Application For PB272 (Neratinib) To U.S. FDA For Extended Adjuvant Treatment Of HER2-Positive Early Stage Breast Cancer

[3] Puma Biotech 官方网站