CLIN CANCER RES：依维莫司治疗原发性巨球蛋白血症多中心临床试验结果
2017-05-25 MedSci MedSci原创
CLIN CANCER RES近期报道了一篇文章，报告依维莫司治疗原发性巨球蛋白血症多中心临床试验结果。
CLIN CANCER RES近期报道了一篇文章，报告依维莫司治疗原发性巨球蛋白血症多中心临床试验结果。
研究共纳入33例有症状且未接受过治疗的原发性巨球蛋白血症患者。依维莫司（10mg/d）治疗直至出现疾病进展或无法接受的毒性反应。在治疗过程中允许剂量降阶。在最佳反应情况下，血清平均IgM水平从4440mg/dl下降到1360mg/dl（P＜0.0001），平均血红蛋白由10.g/dL上升为12g/dL（P=0.001）。在连续活检的患者中，平均骨髓疾病负担由75%下降到52.5%。ORR及主要反应率分别为72.7%以及60.6%。在接受基因检测的患者中，无反应患者与野生型MYD88及CXCR4突变状态有关。平均反应时间为4周。血清IgM水平及骨髓疾病负担不一致性明显。平均随访时间13.1个月，所有患者平均病情进展时间为21个月，主要反应患者平均病情进展时间为33个月。7例患者依维莫司治疗中断导致血清IgM快速反弹，2例患者依维莫司治疗中断导致有症状的高粘血症。27%的患者因药物毒性导致治疗中断，其中18%为肺炎。
文章最后认为，依维莫司在未接受过治疗的原发性巨球蛋白血症中具有治疗活性。IgM不一致性常见，治疗中断常导致血清IgM快速反弹。未接受过治疗的患者与接受过治疗的患者相比肺炎更为常见。与原发性巨球蛋白血症其他治疗方式相比，依维莫司的风险及疗效应进行仔细的权衡。
原始出处：
Steven P.Treon,Kirsten Meid,et al.Propsective,Multicenter Clinical Trial of Everolimus as Primary Therapy in Waldenstrom Macroglobulinemia(WMCTG 09-214).CLIN CANCER RES.May 2017 doi:10.1158/1078-0432.CCR-16-1918
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