FDA委员会建议批准Chelsea药物Northera

Chelsea制药1月15日宣布，FDA心血管和肾脏药物顾问委员会（CRDAC）以16比1的投票结果，建议批准该公司的药物Northera（droxidopa，屈昔多巴），用于原发性自主神经衰弱（帕金森病，多系统萎缩症和纯自主神经衰弱）、多巴胺β羟化酶缺乏症、非糖尿病性自主神经病变等患者有症状神经源性体位性低血压（NOH）的治疗。

上周五，FDA内部审查员得出结论，认为Chelsea制药提交的一批新数据不足以支持Northera的获批，并建议FDA心血管和肾脏药物顾问委员会投票拒绝批准该药。

FDA并不受CRDAC建议的约束，但在审查Northera新药申请（NDA）时会加以考虑，该药的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2014年2月14日。

此前，FDA已授予Northera孤儿药地位，并进入FDA特殊快速通道。特殊快速通道旨在加快那些用于治疗严重或潜在危险生命的疾病的尚未满足医疗需要的药物的审评。

关于Northera：

Northera是Chelsea制药的主打研究药物，目前处于临床III期，开发用于治疗原发性自主神经衰弱（如帕金森病、多系统萎缩和单纯性自主神经衰弱）患者的有症状神经源性直立性低血压症状（NOH）。Droxidopa是一合成儿茶酚胺，通过脱羧直接转化为去甲肾上腺素，使得中枢和外周神经系统去甲肾上腺素水平升高。

关于有症状神经源性直立性低血压（NOH）：

据估计，在美国和欧盟，有近30万患者患有慢性有症状NOH。有症状NOH是一种慢性疾病，由内在性神经性疾病导致，如帕金森氏病、多系统萎缩症或纯自主神经衰弱。NOH的症状包括头晕、胸闷、视力模糊、乏力、注意力不集中以及站立时昏厥发作。这些症状往往严重限制一个人开展日常活动的能力，患者不得不依靠轮椅生活。