FDA批准FGF23阻断抗体Crysvita，治疗肿瘤诱发性骨软化症（TIO）
2020-06-20 MedSci原创 MedSci原创
无法手术切除肿瘤的TIO，美国批准首个治疗药物
Ultragenyx Pharmaceutical公司和Kyowa Kirin公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其纤维细胞生长因子23（FGF23）阻断抗体Crysvita（burosumab），用于治疗无法根治或切除的磷酸化间充质肿瘤相关的肿瘤诱导性骨软化症（TIO）成年和2岁以上的儿童患者中FGF23相关的低磷血症。
Crysvita是重组的全人源单克隆IgG1抗体，可阻止FGF23的活性。FGF23是一种激素，可通过调节肾脏的磷酸盐排泄和活性维生素D的产生来降低血磷和活性维生素D的水平。
“大约一半的TIO患者不能手术切除肿瘤，并且这些患者没有其他治疗选择。FDA对Crysvita的批准标志着第一个治疗选择，可用于引起严重低磷血症和骨软化症的罕见肿瘤”，Ultragenyx首席医学官医学博士Camille L. Bedrosian说道。
TIO是一种罕见的疾病，通常由良性生长缓慢的肿瘤引起，会产生过量的FGF23。患有TIO的患者可能会出现严重的低磷血症（血液中磷酸盐水平低）、软化病（骨骼软化）、肌肉无力、疲劳、骨痛和骨折。目前的治疗方法包括口服磷酸盐或活性维生素D替代品，但是药效有限。
这是FDA批准Crysvita的第二种适应症，先前在2018年4月首次批准用于治疗1岁及以上的X连锁低磷血症（XLH）患者。
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