Nature：备受质疑的意大利干细胞疗法

本文作者之一、意大利干细胞研究员Elena Cattaneo

6月17日出版的英国《自然》杂志上，意大利科学家发表的一篇评论文章认为，有时候研究者必须离开实验室和办公室的舒适环境，向伪科学宣战同时也是为证据的胜利而战，哪怕为此付出代价。他们的文章分享了该国研究人员与“意大利可疑干细胞疗法事件”做斗争的经验和观点，他们的行为亦成为近年来国际干细胞研究领域的重要事件。

意大利 Stamina 基金会成立于2009年，是一家私人组织。该基金会曾声称，已找到改变病人间充质干细胞的方法，在特定条件下，能将来自骨髓的间充质干细胞转化为新神经细胞，再利用这些细胞治疗一系列疾病——从肌肉萎缩症、帕金森症到阿兹海默脑退化症都有。一时间求医者众，且患者中包括许多儿童。

但是，众多科学家和政府官员认为， Stamina 基金会制备细胞的方法有缺陷，同时，能证明这些治疗方法有效的证据也很少。可即便如此，意大利的国家卫生服务机构仍开始为这种“治疗方法”付费，甚至在2013年5月，承诺支付390万美元经费给该基金会开展临床研究。

针对 Stamina 基金会夸大疗效的质疑，意大利卫生部部长也曾召集成立了一个科学家委员会对此进行评估，以确定其方法究竟是否合乎安全标准且能够满足应用于人体的条件。在2013年10月，该委员会提交一份报告称，应中止临床试验计划。但这却导致支持该基金会公众的强烈抗议，委员会的提议也被裁决为不合法。

意大利米兰大学的埃琳娜·卡塔尼欧、罗马大学的吉尔伯托·柯贝里尼与其他一小群干细胞学家一起，亦对 Stamina 基金会的临床研究提出质疑。他们追踪了企业和政府间的关系，并且向媒体和政界介绍相关情况，强调这一干细胞疗法缺乏规范程序、科学性和有效性证据。基金会提供的制备细胞方法，经分析发现既没有评估细胞类型，也缺乏基本的病原检测手法，让患者处于极大的风险中。

由于意大利社会对此事件态度两极分化，在调查中，研究者们收到了威胁信件和网络攻击，有公众指责是他们的行为让患儿失去治疗机会。他们更曾因此错失了基金申请和学术会议。“我们为此每人牺牲了60周至80周的实验室时间。”该文章中他们写道，“但这一切都是值得的。”上个月，欧洲人权法院宣判，病人没有权利接受无科学证据的治疗方法。

研究人员认为，干细胞临床研究有非常严格要求，细胞必须来自质量控制过关的实验室，即使耗费大量经费也不能贸然直接用于患者。在与该争议事件的斗争中，他们得到了国际团队的支持，包括日本诺贝尔奖获得者、干细胞先驱山中伸弥亦对他们表示声援。

但这一事件并未结束，研究人员希望看到绝望的患者不再被继续蒙骗，他们倡议更多的科学家站出来，为捍卫科学而战。他们的文章以评论形式见诸最新一期《自然》杂志，这一形式多是针对科学研究与其带来的后果，带有鲜明观点而进行的言论。

原始出处：

Elena Cattaneo & Gilberto Corbellini. Stem cells: Taking a stand against pseudoscience. Nature, 16 June 2014;