Leukemia：克服抗性白血病的候选药物
2014-12-11 佚名 生物谷
近日，法兰克福大学血液学与俄罗斯的一家制药公司合作开发出一种新的活性物质，能够有效消除最积极形式的费城染色体阳性白血病。 近年来，费城染色体阳性白血病患者（Ph +）被治愈的机率大大增加。然而，大量患者会出现耐药性。 但是现在，法兰克福大学血液学与俄罗斯的制药公司合作，已经开发出一种新的活性物质，能够无论是在体外和体内，都能有效消除最积极形式的费城染色体阳性白血病。他们在研究结论发表在杂志Le
近日，法兰克福大学血液学与俄罗斯的一家制药公司合作开发出一种新的活性物质，能够有效消除最积极形式的费城染色体阳性白血病。
近年来，费城染色体阳性白血病患者（Ph +）被治愈的机率大大增加。然而，大量患者会出现耐药性。
但是现在，法兰克福大学血液学与俄罗斯的制药公司合作，已经开发出一种新的活性物质，能够无论是在体外和体内，都能有效消除最积极形式的费城染色体阳性白血病。他们在研究结论发表在杂志Leukemia上。
携带费城染色体的患者会发展为慢性骨髓性白血病（CML）或急性淋巴性白血病（PH+ ALL）。由于靶向分子疗法的发展，这一类型的白血病能够被治疗。选择性激酶抑制剂活性物质直接作用于致癌基因BCR/ABL上。
然而，一段时间后，无论是由于BCR/ ABL基因突变或由于是未知的其他机制，许多患者的治疗就失效。目前，仅有一个物质Ponatinib，其能够克服几乎所有的临床抗性病例。不幸的是，Ponatinib只能非常谨慎使用，由于它会带来一些威胁生命的副作用。
莫斯科公司Fusion Pharma已经开发出一种新颖的激酶抑制剂PF-114，对于Ph +白血病，其具有与Ponatinib相同的效果，但副作用大大降低。
这些结果对于PF-114治疗难治性Ph +白血病患者提供了研究基础。PF-114有有利的疗效和良好的副作用，下一步就是开展临床I期研究。
原始出处
Mian AA1, Rafiei A1, Haberbosch I1, Zeifman A2, Titov I2, Stroylov V2, Metodieva A1, Stroganov O2, Novikov F2, Brill B3, Chilov G2, Hoelzer D1, Ottmann OG1, Ruthardt M1.PF-114, a potent and selective inhibitor of native and mutated BCR/ABL is active against Philadelphia chromosome- positive (Ph+) leukemias harboring the T315I mutation.Leukemia. 2014 Nov 14.
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PF-114对于BCR/ ABL基因突变难治性Ph +白血病患者提供了研究基础，期待下一步就是开展临床I期研究
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