NEJM：基因疗法首次降伏HIV(图)
2014-03-10 佚名 中国科学报
一项临床试验日前表明，一种基因编码技术对于人类而言是安全且有效的。这是研究人员第一次使用一种名为锌指核酸酶（ZFN）的酶瞄准并破坏了12名艾滋病病毒（HIV）携带者免疫细胞中的一种基因，从而增强了他们抵抗病毒的能力。该项研究成果发表在3月6日出版的《新英格兰医学杂志》上。 美国加利福尼亚州杜瓦迪市希望之城国家医学中心贝克曼研究所分子生物学家John Rossi说：“这是H
一项临床试验日前表明，一种基因编码技术对于人类而言是安全且有效的。这是研究人员第一次使用一种名为锌指核酸酶（ZFN）的酶瞄准并破坏了12名艾滋病病毒（HIV）携带者免疫细胞中的一种基因，从而增强了他们抵抗病毒的能力。该项研究成果发表在3月6日出版的《新英格兰医学杂志》上。
美国加利福尼亚州杜瓦迪市希望之城国家医学中心贝克曼研究所分子生物学家John Rossi说：“这是HIV基因疗法的第一个重大进步，因为它证明了"柏林病人"Timothy Brown如何远离HIV。”
2008年，研究人员报告说，当他们用携带着一种名为CCR5的基因突变的骨髓干细胞治疗Brown后，后者获得了控制其HIV感染的能力，Brown在德国柏林被移植携有CCR5突变基因的骨髓后，其HIV检测一直呈阴性，他也因此成为医学界公认的艾滋病“治愈”第一人。
大多数HIV毒株利用一种被CCR5编码的蛋白质作为进入宿主免疫系统T细胞的途径。而那些携带了该基因变异拷贝的人群—包括Brown的捐献者—便获得了对HIV的抗性。
然而类似的治疗对于大多数HIV感染者而言并不是可行的—这是侵入性的，并且人体有可能攻击供体细胞。因此由费城宾夕法尼亚大学免疫学家Carl June和Pablo Tebas率领的一个研究小组考虑利用靶基因编辑技术，在患者自身的细胞中创造一种有益的CCR5突变。
研究人员报告说，他们从12名HIV感染者体内提取未被感染的T细胞，并对该细胞的CCR5基因进行改造，让HIV无法通过其合成的CCR5蛋白质受体进入这些细胞。
研究人员把改造后的T细胞注回感染者体内，每人一次性注入100亿个T细胞。这12名感染者被分为两组，每组6人，其中一组4周后开始停止服用抗逆转录病毒药物12周。在停药的6名感染者中，有4人体内的HIV数量变少，还有1人病毒检测结果呈阴性。研究人员后来发现，这名感染者体内本来就有CCR5突变基因。
June指出，这项研究表明，可以安全有效地改造HIV感染者自身的T细胞，模拟针对HIV的抵抗性，这些细胞注回感染者体内后会维持一段时间，即使不服药也能将HIV拒之门外。“这使得我们更加相信”，改造T细胞是免于终身使用抗逆转录病毒药物、促使“功能性治愈”艾滋病的关键。“功能性治愈”是指感染者停止治疗后，也难以在其血液中检测出某病毒。
原始出处：
Tebas P1, Stein D, Tang WW, Frank I, Wang SQ, Lee G, Spratt SK, Surosky RT, Giedlin MA, Nichol G, Holmes MC, Gregory PD, Ando DG, Kalos M, Collman RG, Binder-Scholl G, Plesa G, Hwang WT, Levine BL, June CH.Gene editing of CCR5 in autologous CD4 T cells of persons infected with HIV.N Engl J Med. 2014 Mar 6;370(10):901-10. doi: 10.1056/NEJMoa1300662.
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