NEJM：吸入曲前列尼尔治疗间质性肺疾病引起肺动脉高压的疗效分析
2021-01-28 MedSci原创 MedSci原创
在间质性肺疾病导致的肺动脉高压患者中，与安慰剂相比，吸入曲前列尼尔改善了患者基线时的运动能力。
目前没有治疗间质性肺疾病患者肺动脉高压的手段。吸入曲前列尼尔治疗这种疾病的安全性和疗效尚未明确。
近日，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，研究人员在一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、为期16周的试验中纳入了间质性肺疾病和肺动脉高压(经右心导管检查证实)的患者。患者按1:1的比例被分配分别通过超声脉冲喷射喷雾器给药吸入曲前列尼尔，最多12次呼吸(总计72 μg)，每天4次，或安慰剂治疗。该研究的主要疗效终点是两组之间从基线到第16周6分钟步行距离峰值变化的差异。该研究的次要终点包括第16周时B型利钠肽前体N末端(NT-proBNP)水平的变化和临床恶化时间。
该研究共有326名患者接受了随机分组，其中163人被分配吸入曲前列尼尔治疗，163人被分配接受安慰剂治疗。两组的基线特征相似。在第16周，曲前列尼尔组和安慰剂组之间6分钟步行距离基线变化的最小二乘均值差异为31.12米(95%置信区间[CI]为16.85-45.39；P＜0.001)。与安慰剂组相比，吸入曲普替尼组NT-proBNP水平较基线降低了15%(治疗比为0.58；95%CI为0.47-0.72；P＜0.001)。曲前列尼尔组有37例(22.7%)患者发生临床恶化，而安慰剂组有54例(33.1%)患者发生临床恶化(风险比为0.61；95%CI为0.40-0.92；log-rank检验P=0.04)。最常见的不良反应为咳嗽、头痛、呼吸困难、头晕、恶心、疲劳和腹泻。
由此可见，在间质性肺疾病导致的肺动脉高压患者中，与安慰剂相比，吸入曲前列尼尔改善了患者基线时的运动能力。
原始出处：
Aaron Waxman,et al.Inhaled Treprostinil in Pulmonary Hypertension Due to Interstitial Lung Disease.NEJM.2021.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2008470
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顶刊就是顶刊，谢谢梅斯带来这么高水平的研究报道，我们科里同事经常看梅斯，分享梅斯上的信息
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肺动脉高压表面是罕见病，事实上临床上并不少见，治疗药物虽然有一些，但是整体仍然不理解，可能未来需要采用综合治疗措施。
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