爱尔兰HSE明确指出脊髓性肌萎缩症患儿的药物过于昂贵
2019-02-25 不详 MedSci原创
据"爱尔兰时报"上周五的报道，卫生服务执行部（HSE）已明确表示脊柱肌肉萎缩药物Spinraza目前的价格并不符合成本效益。
据"爱尔兰时报"上周五的报道，卫生服务执行部（HSE）已明确表示脊柱肌肉萎缩药物Spinraza目前的价格并不符合成本效益。
脊髓性肌萎缩症（SMA）又称脊肌萎缩症，是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属常染色体隐性遗传病。Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMA患者体内缺乏的SMN2基因的剪接，以增加全功能性SMN蛋白的生产。
监管机构指出，Spinraza第一年的费用为60万欧元，连续每年的费用为38万欧元。
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