Lancet Neurol：反应停治疗POEMS综合征的有效性和安全性
2016-08-15 zhaoshuang 译 MedSci原创
背景：POEMS综合征是一种与浆细胞病有关的多系统病变，临床上以多发性周围神经病（polyneuropathy）、脏器肿大（organomegaly）、内分泌障碍（endocrinopathy）、M蛋白（monoclonal protein）血症和皮肤病变（skin changes）为特征，取各种病变术语英文字首组合命名为POEMS综合征。POEMS综合征是一种罕见的脱髓鞘性多发性神经病，多器官受
背景：POEMS综合征是一种与浆细胞病有关的多系统病变，临床上以多发性周围神经病（polyneuropathy）、脏器肿大（organomegaly）、内分泌障碍（endocrinopathy）、M蛋白（monoclonal protein）血症和皮肤病变（skin changes）为特征，取各种病变术语英文字首组合命名为POEMS综合征。
POEMS综合征是一种罕见的脱髓鞘性多发性神经病，多器官受累的特点是浆细胞恶性增生和血管内皮生长因子（VEGF）增殖。对于不适合干细胞移植的POEMS综合征患者，目前没有明确的治疗方法。而反应停（沙利度胺）抑制血管内皮生长因子和浆细胞增殖。我们的目的是评估反应停治疗POEMS综合征的安全性和有效性。
方法：研究人员在日本的12家医院做了一项随机、双盲、安慰剂对照，阶段2 / 3试验。受试者均为年龄≥20年的为接受自体移植的POEMS综合征患者，随机分配（1:1）接受口服地塞米松（12 mg/m2/天，每个治疗周期[28天]的前4天）加口服沙利度胺（每日200mg）或安慰剂，治疗六个周期。所有的研究人员和患者都不清楚具体治疗分配。主要终点为24周时血清血管内皮生长因子浓度的降低。数据分析采用意向治疗分析。
结果：在2010年11月11日到2014年7月3日之间，我们随机分配25例患者接受任何反应停（n = 13）或安慰剂组（n = 12）；安慰剂组的一个病人因违反协议未进入数据分析。在24周时，调整后的平均VEGF浓度降低比为，沙利度胺组0.39（SD 0.34）vs 安慰剂组0.02（SD 0.54）（校正后的平均差0.41，95% CI 0.02-0.80；P = 0.04）。轻度的窦性心动过缓更频繁，沙利度胺组vs.安慰剂组（7例[ 54% ]与0；P = 0.006）。五例患者出现严重不良事件：三例在沙利度胺组（短暂的心脏骤停、心衰、脱水）和两例在安慰剂组（肠梗阻、发热）。无死亡病例发生。在48周的开放性研究期（n = 22），新发的不良事件是窦性心动过缓（n = 4）、便秘（n = 5）和轻微的感觉神经病变（N = 5）。在开放性研究中，两名患者死亡，这两名患者最初在安慰剂组，死亡的原因是疾病的进展。
结论：沙利度胺可降低血清VEGF浓度，这可能是对不能进行干细胞移植的POEMS综合征的一种新的治疗方法。虽然沙利度胺治疗可能会带来心动过缓的风险；然而，其益处可能大于风险。
原始出处：
Misawa S, Sato Y,et al.Safety and efficacy of thalidomide in patients with POEMS syndrome: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial.Lancet Neurol. 2016 Aug 2. pii: S1474-4422(16)30157-0.
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#沙利度胺#用于POEMS综合征，可能仍然是免疫调节剂作用，未来该药可能还能用于很多#自身免疫性疾病#
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