ASCO 2021期间马骏团队再发鼻咽癌重磅研究

6月8日，2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会期间，《柳叶刀》在线发表由中山大学附属肿瘤防治中心马骏教授团队领衔、中国14家医院参与的3期随机对照临床试验结果。

该试验对局部晚期鼻咽癌患者接受根治性同步放化疗后继续接受卡培他滨节拍辅助化疗的疗效与安全性进行了研究。研究从2017 年 1 月 25 日至 2018 年 10 月 25 日期间，筛选了 675 名患者，其中 406 名被纳入并随机分配到卡培他滨组（n=204）或标准治疗组（n=202）。中位随访 38 个月 (IQR 33-42) 后，卡培他滨组有 29 例 (14%) 复发或死亡事件，标准治疗组有 53 例 (26%) 复发或死亡事件。卡培他滨组的 3 年无失败生存率 (85·3% [95% CI 80·4–90·6]) 显着高于标准治疗组 (75·7% [69·9-81 ·9]），分层风险比为 0·50（95% CI 0·32–0·79；p=0·0023）。

卡培他滨组 201 名患者中的 35 名 (17%) 和标准治疗组 200 名患者中的 11 名 (6%) 报告了 3 级不良事件；手足综合征是与卡培他滨相关的最常见不良事件（18 [9%] 名患者患有 3 级手足综合征）。卡培他滨组中的一名 (<1%) 患者患有 4 级中性粒细胞减少症。两组均未报告与治疗相关的死亡。 这表明，此类鼻咽癌患者接受卡培他滨节拍化疗可显著改善3年无瘤生存率和总生存率，同时安全性较好。卡培他滨维持治疗一年的总费用不足五千元，并且为口服治疗，用药方便，患者接受程度较高，有利于向基层推广。

本项研究的重要意义在于，该研究首次在3期随机对照试验中证实，卡培他滨节拍化疗辅助治疗高危局部晚期鼻咽癌能够改善患者的生存率。NCCN 指南曾将同步放化疗联合辅助化疗作为局部晚期鼻咽癌的标准治疗方案，但由于后来的随机对照试验发现顺铂与氟尿嘧啶、吉西他滨与顺铂等辅助治疗并未能改善生存率，而且毒性大，因此辅助化疗在临床上的应用逐渐减少。本项试验结果的公布则有望改写NCCN关于高危鼻咽癌辅助治疗的指南。

同步配发加拿大多伦多大学的Robert Kerbel教授的评论指出，免疫检查点抑制剂和抗体药物偶联物近年来审批越来越多，但此类药物的巨大成本，从而给医疗保健系统带来越来越大的财政负担，并使大多数癌症患者，尤其是那些生活在低收入和中等收入的癌症患者几乎不可能，从这些新型药物中受益。 与目前可用的专利疗法（例如免疫检查点抑制剂或靶向疗法）相比，许多患者无法获得药物，这突出表明需要为没有经济能力的患者（尤其是中低收入国家的患者）开发易于获得、毒性更低且成本大幅降低的疗法 。认为该维持治疗新模式可改变临床实践，在为高强度放化疗后的患者带来生存获益的同时，也建立了方便可及、可惠及基层的抗癌模式。

马骏团队曾在2019年ASCO年会期间，在NEJM发表了的另一项鼻咽癌临床试验，即同步放化疗前采用吉西他滨联合顺铂（GP）诱导化疗。与标准治疗组相比，增加GP诱导化疗能把患者的3年无瘤生存率从76.5%提高到85.3%，复发或死亡风险降低49%；3年总生存率从90.3%提高到94.6%，死亡风险降低57%。这是首次有大型前瞻性Ⅲ期临床试验证实，吉西他滨+顺铂（简称GP）方案诱导化疗治疗局部晚期鼻咽癌有效。

           

马骏教授于1990年毕业于中山医科大学（现中山大学），获肿瘤学专业硕士学位，2000年5月至2002年5月前往美国德州大学M.D.安德森癌症中心接受博士后训练。现为中山大学肿瘤防治中心常务副主任、常务副院长。

从事鼻咽癌治疗30年，主要研究方向为鼻咽癌放射治疗及综合治疗，在我国南方高发的鼻咽癌的临床及转化研究方面取得突出成就。将鼻咽癌的5年生存率由九十年代的60%提高到80%，达到世界领先水平。其中4项有关鼻咽癌临床分期的研究被美国癌症联合会/国际抗癌联盟（AJCC/UICC）临床分期标准直接采用，在全世界推广应用。现任中华医学会放射肿瘤学会常委、中国抗癌协会鼻咽癌专业委员会副主任委员、中国抗癌协会肿瘤分期专业委员会副主任委员，兼任广州市鼻咽癌重点实验室主任。教育部和科技部创新团队带头人、人社部百千万人才国家级人选、全国优秀科技工作者、卫生部有突出贡献中青年专家、国务院政府特殊津贴专家、美国中华医学基金会杰出教授、南粤百杰、珠江学者、丁颖科技奖和吴阶平-保罗·杨森医学药学奖获得者。代表性研究成果发表于柳叶刀旗下肿瘤学专业期刊《Lancet Oncol》（2篇）和临床肿瘤治疗学世界排名第一的期刊《J Clin Oncol》（2篇），入选2012年“国内医学十大新闻”和“中国高等学校十大科技进展”。以第一完成人获得省部级一等奖5项和国家科技进步二等奖2项（2009年和2015年）。作为一位致力于鼻咽癌治疗研究30年的资深专家，马骏教授几乎倾注所有心血在这一号称“广东瘤”的中国高发肿瘤的研究上，尤其在鼻咽癌的放射治疗方面更是成绩卓著，成为了华南地区民众心中值得信赖的肿瘤斗士。