Nature Medicine：胸腺素α1是一种潜在的强效的囊性纤维化单分子治疗方法！
2017-04-11 xing.T MedSci原创
由此可见，凭借这种双管齐下的效应，Tα1是一种有很有潜力的能够有效治疗CF的单分子为基础的治疗剂。
囊性纤维化（CF）是由编码囊性纤维化跨膜电导调节器（CFTR）的基因突变引起的，这些突变破坏了氯离子通道的活性。CF中最常见的突变就是p.phe508del突变，这一突变会导致CFTR蛋白发生错误的折叠，这样就会导致氯离子通道虽然仍具有残余通道的活性，但其功能会过早退化。
由于参与CF发病机制固有的复杂性，其中包括氯离子渗透性受损和持久性存在的肺部炎症，对于有效的CF治疗就需要多种药物来进行联合治疗。到目前为止，对于CF仍然还没有具有多种临床益效的药物来进行治疗。
近日，权威杂志Nature Medicine上发表了一篇研究文章。在这项研究中，研究人员报道了胸腺肽α1（Tα1）的潜能，Tα1是一种天然多肽当作为佐剂或免疫治疗剂纠正CF小鼠多种组织缺损以及来自于p.phe508del突变个体的细胞时其临床安全性很优越。Tα1展示出了两个联合的性能可以有效地治疗CF的症状：它可以减少炎症和增加CFTR的成熟、稳定性和活性。
由此可见，凭借这种双管齐下的效应，Tα1是一种有很有潜力的能够有效治疗CF的单分子为基础的治疗剂。
原始出处：
Luigina Romani, et al. Thymosin α1 represents a potential potent single-molecule-based therapy for cystic fibrosis. Nature medicine, 2017. http://www.nature.com/nm/journal/vaop/ncurrent/full/nm.4305.html
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