NEJM：Vemurafenib在多种BRAF V600突变的黑色素癌的作用
2015-08-25 MedSci MedSci原创
BRAF V600突变发生在各种非黑色素瘤癌症中。研究人员进行了一项vemurafenib治疗BRAF V600突变阳性非黑色素瘤肿瘤组织学独立的第2阶段““basket”研究。研究人员将参加试验的患者分配在六个预先确定的癌症队列中；所有其他类型的肿瘤的患者被纳入第七个队列中。总共有122例BRAF V600突变阳性的患者进行了治疗，其中27例大肠癌患者接受vemurafenib和cetuxima
BRAF V600突变发生在各种非黑色素瘤癌症中。研究人员进行了一项vemurafenib治疗BRAF V600突变阳性非黑色素瘤肿瘤组织学独立的第2阶段““basket”研究。
研究人员将参加试验的患者分配在六个预先确定的癌症队列中；所有其他类型的肿瘤的患者被纳入第七个队列中。总共有122例BRAF V600突变阳性的患者进行了治疗，其中27例大肠癌患者接受vemurafenib和cetuximab治疗。主要终点是反应率；次要终点包括无进展和总生存期。
在非小细胞肺癌的队列中，反应率为42％（95％置信区间[Cl]，20〜67），中位无进展生存期为7.3个月（95％Cl，3.5〜10.8）。在Erdheim–Chester疾病或Langerhans'细胞组织细胞增生症的队列中，反应率为43％（95％Cl，18〜71）；平均治疗时间为5.9个月（0.6〜18.6），在治疗过程中没有患者出现疾病进展。在多形性黄色星形细胞瘤患者中，甲状腺未分化癌，胆管癌，涎腺导管癌，卵巢癌和透明细胞肉瘤，和接受vemurafenib和cetuximab治疗的大肠癌患者中也有反应。对于vemurafenib治疗黑素瘤的安全性与先前的研究类似。
BRAF V600似乎是一些黑色素瘤癌症的可靶向癌基因，但不是全部。初步的反应可以在非小细胞肺癌，Erdheim–Chester疾病和Langerhans'细胞组织细胞增生症中观察到。组织学背景是响应对于BRAF V600突变的癌症反应是一个很重要的决定因素。
原始出处：
David M. Hyman, Igor Puzanov, Vivek Subbiah, et al.Vemurafenib in Multiple Nonmelanoma Cancers with BRAF V600 Mutations,NEJM,2015.8.20
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