NEJM：Ruxolitinib用于真性红细胞增多症的治疗

背景： Ruxolitinib，Janus激酶（JAK）1和2的抑制剂，已被证明针对于真性红细胞增多症患者的II期临床研究中具有临床作用。我们进行了3期开放标签的临床研究，评估真性红细胞增多症有反应不足或不能接受来自羟基脲的副作用患者采用ruxolitinib治疗与标准治疗的疗效和安全性。
 
方法：我们随机分配放血-依赖脾肿大患者，以1:1的比例，接受ruxolitinib治疗（110例）或标准治疗（112例）。主要疗效终点是32周红细胞压积控制，32周的脾脏体积减少至少35%，通过影像学手段评估。

结果：主要疗效终点在ruxolitinib治疗组达到了21%相比于标准治疗组的1%（P＜0.001）。接受ruxolitinib治疗组的红细胞压积控制达到60%，标准治疗组达到20%；两组患者在脾脏体积减少至少35%分别为38%和1%。完全血液学缓解在ruxolitinib治疗组达到了24%和标准治疗组的9%（P = 0.003）；在32周的总症状评分减少至少50%两组分别为49%与5%。在ruxolitinib治疗组，3级或4级贫血的发生率为2%，3级或4级血小板减少发生率为5%；相应的标准治疗组中的比例分别为0%和4%。在ruxolitinib治疗组带状疱疹感染率为6%，标准治疗组为0%（1级或2级的所有情况）。一个病人接受ruxolitinib治疗时发生血栓栓塞事件，六个病人接受标准治疗时发生血栓栓塞事件。
 
结论：对于反应不足或不能接受羟基脲副作用的患者，在控制红细胞压积，降低脾脏体积，改善与真性红细胞增多相关的症状方面，ruxolitinib的治疗优于标准治疗。
 
原始出处
 
Vannucchi AM1, Kiladjian JJ, Griesshammer M, Masszi T, Durrant S, Passamonti F, Harrison CN, Pane F, Zachee P, Mesa R, He S, Jones MM, Garrett W, Li J, Pirron U, Habr D, Verstovsek S.Ruxolitinib versus standard therapy for the treatment of polycythemia vera.N Engl J Med. 2015 Jan 29;372(5):426-35. doi: 10.1056/NEJMoa1409002.