观点：诺华战略收缩为中国CAR-T技术弯道超车提供机遇

上海2016年9月2日电 /美通社/ -- 美国时间8月31日，诺华宣布解散其细胞与基因治疗研究部门，并入肿瘤业务部门。“这一机构变动将不会影响CTL019对难治/复发性儿童急性白血病的临床应用在2017年前期通过FDA批准。”首席执行官 Joe Jimenez 做了如上表示，并且强调CAR-T细胞疗法作为公司抗肿瘤战略的一个重要组成部分，该行动不会影响到公司对此领域的支持。

诺华认为，此次调整只是一个内部组织设计的自然演变的过程。“尽管之前细胞与基因治疗部门作为一个独立的单元在我们之前的制药部门结构下运转正常，但是此次调整会是一个新的综合发展模式，我们的CAR-T肿瘤免疫疗法将作为研究的重点，会更有效地推进工作”在一份声明中，诺华如此表态。

尽管诺华反复强调CAR-T疗法不受影响，但是业内的多数评论认为诺华CAR-T研究部门的重整，反映了全球CAR-T领域遇到了挫折。斯丹赛（ICT）认为：诺华公司作为一个全球跨国药企巨头，在新技术创新中往往要面对船大调头慢，创新乏力的局面，经常会起一大早，赶一晚集。尽早从创新领域战略收缩，是一个非常明智的节约成本的行动，并不代表整个CAR-T技术领域的研发和应用受到挫折。相反，巨型跨国企业的战略调整，给创新型的中小企业，特别是给中国的CAR-T治疗领域提供了难得的战略机遇。

巨型跨国药企参与创新技术领域研发竞争，船大调头慢，往往是起一大早，赶一晚集

诺华的决定虽然很多人听起来很意外，但是如果细观创新药物发展的历史，就可以看出巨型跨国企业在创新领域过早的布局很多都难以取得期望的效果。

例如，在上世纪70年代开始的蛋白药的产业革命中，一批像 Genentech 和 Amgen 一样拥有强大创新能力的小公司脱颖而出。与此同时，包括罗氏在内的制药巨头同期也在蛋白药的研发领域投入巨资。但在创新的曲折河道上，显然跨国药企的巨轮终究比不过创新企业快速灵活的冲锋艇。在这场产业革命的竞逐中，当年一个科学家和一个投资人用10万美元风险投资组建的小公司Genentech不断发展壮大终成气候，直到2009年被罗氏以前后共计约1000亿美元的代价收购（图一）。这些历史反映了跨国制药巨头在创新领域缺乏创新基因、创新机制和创新活力的一个不可避免的规律。

图一 ：细胞治疗领域面临跟当年蛋白药领域类似的历史性机遇

究其原因，创新领域新技术层出不穷，情势瞬息万变，巨型的跨国药企决策系统缓慢，一个项目从基层提出到批准往往需要几个月甚至几年。大型企业注重风险控制，而创新就意味着冒险，不符合大型公司的企业文化；而小公司对于创新非常重视，快速决策，机制灵活，敢于冒险，甚至上午决定的方案下午就可以执行起来，因此在创新竞争中总是可以占领先机。所以巨型药企在创新领域布局过早，往往是起一大早，赶一晚集。

有评论说诺华调整细胞与基因治疗部门的原因是实体瘤试验未能取得进展。斯丹赛分析认为：尽管诺华未在实体瘤领域取得进展是个事实，但是全球都未取得进展，而且业内都预期近年会取得突破。因此这并不是诺华做出调整的根本原因，根本原因仍然是诺华判断在创新领域很难保持领先的优势。

在医药行业，像诺华这样的巨型公司面对创新技术比较理想的策略有两种：一是像 Celgene 一样战略投资Juno，占有少量股权，保持进退自如的灵活性；二是保持观望，等技术更新换代成熟，小企业发展到一定规模，采取收购的方式获得。而自建研发部门，靠内部研发部门参与创新领域的竞争，从一开始可能就是个错误的战略。诺华能够及时调整收缩，已经是个明智的选择了。

从这个形势来看，在未来相当长一段时间内，全球CAR-T细胞治疗领域主要会是像 Juno、Kite 和斯丹赛（ICT）等创新能力强的新兴公司的舞台。

历史给中国CAR-T技术弯道超车提供了稍纵即逝的机遇

目前，在全球 CAR-T 研发格局中，四个CAR-T领军企业分别是诺华、Juno、kite和斯丹赛（ICT）。回顾7月初的 Juno 公司 CAR-T 临床试验造成3例病人脑水肿死亡事件，虽然 FDA 很快恢复了 Juno 的临床试验，但是受这一事件的影响，看来 Juno 需要进行更多的临床试验来证明JCAR015的安全性。JCAR015中的CD28共刺激结构域是造成病人脑水肿的主要原因，但是以基于4-1BB为共刺激结构域的诺华和斯丹赛的CAR-T临床研究，并未受到影响。

再加上诺华解散细胞和基因治疗部门的发生，使得CAR-T领域两个领先的企业分别面对战略和执行的问题，放缓了速度，为中国的CAR-T公司弯道超车提供了绝佳的机遇，这个历史机遇也是稍纵即逝的。中国为了抓住这个历史机遇，除了研究机构和企业要努力创新，监管部门也要学习国外的成熟经验，抓住机遇，勇于担当，有所作为。

目前，中国的CAR-T研究非常活跃（图二），主体是创新公司。那么什么样的创新公司容易在全球竞争中脱颖而出？ 回顾历史，Genentech 是科学家和硅谷最著名的风投公司 KPCB 的投资人共同设立的创新公司。科学家判断技术革命的趋势，解决技术和研发的问题；投资人解决管理运营和资金的问题。看来这种互补的结合能够比较容易的取得成功。

斯丹赛（ICT）也是由科学家团队创建，由著名风投公司 KPCB 合伙人担任 CEO 的公司。科学家团队在干细胞技术、CAR-T技术、基因治疗技术和基因编辑技术等领域有长期的技术积累，而 CEO 在运营管理和资金运作方面也有丰富的经验。根据历史的经验，相信斯丹赛在前景广阔的尖端医药技术领域会大有作为。

图二 ： CAR-T全球研发格局 （数据来源：clinical trials.gov. 截至2016.9.1）