NEJM：emicizumab可降低体内出现抑制剂的A型血友病患者87%出血事件的发生率！
2017-07-13 MedSci MedSci原创
近日，来自洛杉矶儿童医院的研究人员发现，体内出现抑制剂的A型血友病患者使用一种称之为emicizumab的药物治疗，可降低87%出血事件的发生率。这项多中心III期临床研究的结果称为HAVEN 1，将在国际血栓与止血学会上展示，并将发表于NEJM。A型血友病患者血液不能正常凝固，导致不受控和频繁的持续或自发性出血，通常需要每周3次静脉注射凝血因子加以预防治疗。然而，反复使用凝血因子会导致抗体的产生
近日，来自洛杉矶儿童医院的研究人员发现，体内出现抑制剂的A型血友病患者使用一种称之为emicizumab的药物治疗，可降低87%出血事件的发生率。这项多中心III期临床研究的结果称为HAVEN 1，将在国际血栓与止血学会上展示，并将发表于NEJM。
A型血友病患者血液不能正常凝固，导致不受控和频繁的持续或自发性出血，通常需要每周3次静脉注射凝血因子加以预防治疗。然而，反复使用凝血因子会导致抗体的产生，这种抗体被称为抑制剂，这种抑制剂是人体免疫系统产生的一种中和性抗体，靶向结合并阻断替代因子VIII的疗效，使其难以或不能达到足以控制出血的VIII水平。
Emicizumab是一种新的单克隆抗体，只需每周皮下注射一次。此突破疗法使得患者不再对常规凝血疗法作出反应。A型血友病患者和抑制剂的标准治疗是使用所谓的“绕过剂”药物。这种新疗法在预防出血方面效果尤为显著。此外，与绕过剂相比，emicizumab更容易管理，所需的剂量更少，且安全性似乎更为可靠。
虽然标准药物疗法可避免对凝血因子VIII的需求，但是在患者治疗效果上却并不理想。出血更难停止，且出血持续时间更长，对患者的伤害更大。曾经接受这种新疗法的一名患者因为反复出血造成关节损伤而不得不在轮椅上做了三年。
这项研究招募了109名12岁以上体内出现抑制剂的A型血友病患者。使用emicizumab预防治疗，结果与绕过剂治疗相比降低了87%的出血，与之前预防绕过剂治疗的患者相比，降低了79%的出血。治疗未检测到抗药物抗体。
探究使用emicizumab治疗未产生抑制剂的A型血友病患者的研究正在进行中。目前这种药物只作为临床试验的一部分提供给患者，正由FDA进行评估。
原始出处：
Disruptive technology for the treatment of hemophilia. MNT, 10 July 2017.
Guy Young, M.D. et al., Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors, New England Journal of Medicine, doi: 10.1056/NEJMoa1703068, published 10 July 2017.
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