真实世界研究“利刃出鞘”，助力药企实现弯道超车

近年来，真实世界研究如过江之鲫、热度愈涨。真实世界研究最初仅被定位为满足上市后药物安全相关的监管要求，至今突破层层限制，越来越被广泛应用于医疗健康行业。自2016年12月美国公布《21世纪治愈法案》以来，探索利用真实世界证据支持已上市药品的新适应症批准，以及上市后研究需求已经成为可能。我国关于真实世界研究的起步较晚，但也陆续发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》、《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》(2021)等文件，为药物研发给出明确的信号和政策保障。

国内外政策的大力支持，让企业纷纷布局，相应的联盟、协会和平台中心应运而生，真实世界研究市场热闹非凡，风头无两。但不可否认的是，一切才刚刚开始，产业发展依然面临诸多技术和伦理的挑战，数据质量、合规问题、临床可靠性等均是行业发展的掣肘。

联仁健康医疗大数据科技股份有限公司（以下简称“联仁健康”）作为健康医疗大数据独角兽企业，具备省级单位的区域医疗健康数据合规运营资质，基于多年数据科技能力沉淀，以区域数据平台为载体，进行深度的数据挖掘、清洗和分析，持续探索临床有效性、患者管理新模式等领域，实现数据医学价值挖掘放大以及商业价值延伸。在“数据二十条”政策背景激励和创新型国有企业市场化条件下，激活医疗数据要素赋能新药开发和上市后再评价方面，联仁健康形成了一条运营合规、数据安全、价值明确、持续赋能的垂直领域“数商”通路。

|良莠不齐，真实世界研究的数据之困

真实世界研究是起源于实用性的临床试验，以患者为中心，特点是在较大的样本量基础上，集中挖掘出信息，同时还节约了临床研究成本。这当中，真实世界研究数据质量的控制是确保研究真实性、准确性和可靠性的关键，只有满足适用性的真实世界数据才有可能产生真实世界证据，从而辅助临床研发和医学决策。但是在实际研究过程中常常面临着数据质量、数据编码差异问题、院外的数据缺失等众多问题，导致结果呈现偏倚和混杂；同样的研究样本量大、数据异构性强，易缺失变量，使得研究证据适用性、科学性及可解释性等受到挑战。

面对这些问题，大数据企业的涉足将发挥重要作用，不仅高效完成数据治理，还能实现多场景、多组学、多维度的数据互联互通。

| 大有可为，大数据公司的优势所在

医疗健康大数据行业的壁垒建立在关注患者全生命周期、数据全方位运营的基础上，从早期数据集采的接口管控，中期医学自然语言知识体系建立，到后期应用于真实世界研究，每一个环节有的放矢的布局得以提供高质量的真实世界研究服务。简单来说，数据、治理、人才形成了大数据公司布局真实世界研究的核心优势。

就联仁健康而言，通过搭建海量规模数据库和多种数据治理模型，涵盖数据汇治用的全链路闭环流程，以临床研究场景需求为导向，最大程度保障数据的可溯源性和透明性。此外，联仁健康采用医工结合的数据专项治理和分析，按照相关法规监管要求，实现对原始数据的保留和精准提取；基于自研疾病模型和医学知识体系，以信息拆分与本体识别、多疾病与肿瘤形态学混合识别等前沿技术为擎，进行智能编码和计算决策，自动填充数据缺失值，实现变量归一化、文本结构化和数据完整化，保障数据关联性、准确性和时效性。截至目前，联仁健康运营区域数据中心覆盖总人口超1.34亿，占全国约9.5%；所覆盖区域药械销售额占全国比重约8.4%，覆盖医疗机构超5千家，汇聚成数据湖，能够较为全面反映真实世界诊疗状况。

可以说，从数据中发现临床实践差异，并从差异中洞见医学策略是使药械产品生命周期健康可持续发展的最优选择。

| 俯拾即是，真实世界研究应用丰富

目前业内普遍认为，真实世界研究可以为临床证据添砖加瓦，像是指导临床研究设计，参与外部对照的单臂试验以及解决临床试验运营问题等。不光如此，还可以为医药企业运营细分市场提供足够的决策依据，助力系统掌握产品的适应症和临床用药特点，为药物进一步推广提供有效信息和获取更多研究收益。

基于丰富的大数据治理经验，联仁健康深入数据临床价值，提供回顾性和前瞻性真实世界研究所需的高质量数据、智能化工具和专业人员支撑，已开展多项药械临床价值和药物经济学研究。

值得一提的是，联仁健康现与多家国内外知名药企合作，成功在多个疾病领域给出了大数据解决方案并实现快速交付，例如：肿瘤领域的原发性肝癌治疗现状、膀胱癌患者旅程、乳腺肿瘤恶性影响因素分析，脑血管病领域的急性缺血性脑卒中患者现状分析，自身免疫领域的重度哮喘预研究，罕见病领域的运动神经元病诊治旅程等诸多成功案例。通过对自营数据和外采数据的治理应用，联仁健康不断拓展医疗数据服务药企业务能力边界，挖掘医疗产品使用的真实世界证据，提升药企核心竞争力。

图 | 膀胱癌患者旅程

具体来看真实世界研究的应用落地，在危险因素探索场景中，联仁健康陆续开展了多项真实世界研究。其中，联仁健康协助某跨国药企进行早产儿呼吸衰竭治疗失败的危险因素分析，进行数据的汇聚、治理和分析，完成可视化数据展示，对一系列结果进行研讨和再研究：对患有呼吸衰竭的早产儿人口学基数特征进行描述，分析早中晚期早产儿呼吸衰竭的治疗模式，寻找治疗失败的危险因素；并拟公开发表高水平论文，收获医学科研价值。

以探索上市药品新适应症场景为例，联仁健康与创新药企业信达生物制药合作，协助完成FGFR抑制剂产品相关的临床研究，探索其在其他肿瘤领域的有效性和安全性。联仁健康通过远程数据录入的创新数据采集方式，配以OCR辅助录入和人工校验结合的数据汇聚方式，实现7个瘤种方向在10家中心的同步开展，覆盖共计200例FGFR突变肿瘤的患者信息统计和分析，为客户开展营销推广提供了重要的临床证据。

总而言之，随着大数据技术的不断完善和指导原则的日趋成熟，真实世界研究必会在病因诊断、治疗、预后、随访及临床预测等多元场景发挥更大价值。

随着各类医疗信息系统、数据采集系统的建设和广泛应用，真实世界数据产生的渠道和路径在近几年得到长足发展，数据质量和可及性也随之改善。未来，联仁健康将持续赋能真实世界研究，提供数据技术服务，支撑来源于多个渠道的真实世界数据，转化为可溯源、满足研究需求的真实世界证据，促进新药开发降本增速，推动生命科学产业往更高标准发展，构建智慧健康新生态。